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Descripción general del informe

El mercado de la acondroplasia se valoró en USD 238.12 Million en 2025, impulsado por la creciente comprensión y concienciación sobre los trastornos genéticos en los 8 principales mercados. Se espera que crezca a una CAGR del 36.50 % durante el período de previsión de 2026-2035, con valores que probablemente alcancen los USD 5347.15 Million en 2035.

2025

Año base

2019-2025

Período histórico

2026-2035

Período de pronóstico

  • El mercado está experimentando un crecimiento impulsado por el aumento de la investigación en terapias génicas y tratamientos específicos, lo que ofrece la posibilidad de mejorar el tratamiento de la enfermedad y los resultados para los pacientes.

  • La creciente concienciación sobre los trastornos genéticos raros, junto con los avances en las tecnologías de diagnóstico, está conduciendo a un diagnóstico más precoz de la acondroplasia, lo que permite intervenciones oportunas e impulsa la demanda de opciones de tratamiento.

  • El creciente interés por la medicina personalizada y la investigación genética está allanando el camino para tratamientos personalizados para la acondroplasia, ofreciendo opciones terapéuticas más eficaces y específicas que se adaptan a las necesidades únicas de los pacientes, lo que favorece el crecimiento del mercado.

Descripción general del mercado de la acondroplasia

La acondroplasia es un trastorno genético que provoca baja estatura y extremidades desproporcionadamente cortas, debido a un crecimiento óseo anormal. Es la forma más común de enanismo, causada por una mutación en el gen FGFR3. Los síntomas incluyen una cabeza más grande, movilidad articular limitada y posibles complicaciones que afectan a la columna vertebral y al sistema respiratorio.

Factores que impulsan el crecimiento del mercado de la acondroplasia

Las aprobaciones de la FDA impulsan el crecimiento del mercado

El aumento de la inversión en terapias para trastornos genéticos y la creciente demanda de tratamientos específicos son factores clave en el mercado de la acondroplasia. En septiembre de 2024, BridgeBio Pharma anunció que su fármaco oral infigratinib, desarrollado para niños con acondroplasia, recibió la designación de terapia innovadora por parte de la FDA. Esta designación tiene como objetivo acelerar el desarrollo del fármaco debido a su potencial para mejorar sustancialmente los resultados clínicos con respecto a las terapias existentes. Este avance está llamado a acelerar significativamente el crecimiento del mercado al fomentar la innovación y agilizar la disponibilidad del producto, ampliando las opciones de tratamiento para los pacientes con acondroplasia.

Aumento de las iniciativas de ensayos clínicos para satisfacer la creciente demanda del mercado de la acondroplasia

La creciente atención que se presta a las enfermedades genéticas raras y los avances en las terapias dirigidas son los principales impulsores del mercado de la acondroplasia. En octubre de 2024, Tyra Biosciences anunció que la FDA había aprobado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para TYRA-300, un inhibidor selectivo de FGFR3 oral para niños con acondroplasia. La autorización permite a la empresa continuar con un ensayo de fase II. Este prometedor tratamiento, el primero de su clase, podría proporcionar una opción más segura y eficaz para los pacientes con acondroplasia, lo que podría transformar el panorama terapéutico y fomentar la expansión del mercado en el período de previsión.

Tendencias del mercado de la acondroplasia

Segmentación del mercado de la acondroplasia

El informe de mercado ofrece un análisis detallado del mercado basado en los siguientes segmentos:

Desglose del mercado por tratamiento

  • Terapia con hormona del crecimiento
  • Cirugía
  • Terapia de apoyo
  • Otros

Desglose del mercado por vía de administración

  • Oral
  • Parenteral
  • Otros

Desglose del mercado por usuario final

  • Hospitales
  • Centros de atención domiciliaria
  • Centros especializados
  • Otros

Desglose del mercado por región

  • Estados Unidos
  • Reino Unido
    • Alemania
    • Francia
    • Italia
    • España
  • Japón
  • India

Cuota de mercado de la acondroplasia

Es probable que la terapia con hormona del crecimiento mantenga una cuota de mercado significativa en función del tratamiento. Esto se debe principalmente a su uso generalizado en niños con acondroplasia para promover el crecimiento y mejorar la estatura. La terapia con hormona del crecimiento se considera el tratamiento no invasivo más eficaz para estimular el crecimiento óseo, especialmente cuando se administra en las primeras etapas del desarrollo del niño. Según el análisis de Expert Market Research, se prevé que el mercado mundial de la hormona del crecimiento humano crezca a una CAGR del 8,5 % durante el periodo de previsión de 2026-2035. La capacidad de la terapia para proporcionar mejoras significativas en la estatura, junto con protocolos de tratamiento relativamente bien establecidos, impulsa su dominio. Además, la investigación en curso para optimizar las formulaciones de la hormona del crecimiento y sus beneficios a largo plazo sigue alimentando su liderazgo en el mercado.

Análisis del mercado de la acondroplasia por región

Estados Unidos tiene la mayor cuota de mercado, impulsada por su sólida infraestructura sanitaria y sus avanzadas capacidades de investigación. La región es líder en investigación genética y ensayos clínicos de enfermedades raras, con una alta concentración de empresas farmacéuticas que se centran en trastornos genéticos raros como la acondroplasia. Además, Estados Unidos se beneficia de unos sólidos sistemas de reembolso y de una importante financiación gubernamental para las terapias de enfermedades raras, lo que permite un acceso más rápido a nuevos tratamientos y terapias. El enfoque del país en la medicina personalizada y la innovación en terapia génica alimenta aún más su dominio del mercado.

Actores principales en el mercado de la acondroplasia

Las características principales del informe de mercado incluyen el análisis de patentes, el análisis de subvenciones, el análisis de ensayos clínicos, el análisis de financiación e inversión, y las iniciativas estratégicas de los principales actores. Las principales empresas del mercado son las siguientes:

BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc., fundada en 1997 y con sede en San Rafael, California ,USA, es una empresa biofarmacéutica global especializada en tratamientos para trastornos genéticos raros. En el mercado de la acondroplasia, BioMarin está desarrollando vosoritida, una terapia peptídica pionera en su clase destinada a estimular el crecimiento óseo en niños con acondroplasia. Por ejemplo, en marzo de 2023, la FDA aceptó la solicitud complementaria de nuevo fármaco (sNDA) para VOXZOGO (vosoritida) con el fin de ampliar su uso en USA para tratar a niños menores de 5 años con acondroplasia, una forma común de baja estatura.

QED Therapeutics

QED Therapeutics, fundada en 2016 y con sede en San Francisco, California ,USA, es una empresa biofarmacéutica dedicada al desarrollo de terapias para trastornos genéticos raros. En el mercado de la acondroplasia, QED se centra en el desarrollo de inhibidores de moléculas pequeñas dirigidos a la vía FGFR3, que es crucial en el desarrollo de la acondroplasia. Su investigación tiene como objetivo desarrollar un tratamiento que pueda abordar la causa subyacente de la enfermedad, ofreciendo potencialmente una terapia modificadora de la enfermedad para las personas afectadas.

Ascendis Pharma A/S

Ascendis Pharma A/S, fundada en 2006 y con sede en Hellerup, Dinamarca, es una empresa biotecnológica dedicada al desarrollo de terapias para enfermedades raras. Ascendis Pharma está desarrollando TransCon CNP, un novedoso tratamiento para la acondroplasia. Esta innovadora terapia está diseñada para proporcionar una actividad continua del péptido natriurético tipo C (CNP), con el objetivo de mejorar el crecimiento óseo en niños con acondroplasia. El enfoque de Ascendis Pharma ofrece una prometedora opción de tratamiento que podría mejorar las tasas de crecimiento y la calidad de vida de los pacientes afectados.

Pfizer Inc.

Pfizer Inc., fundada en 1849 y con sede en la ciudad de Nueva York, USA, es líder mundial en productos farmacéuticos y vacunas. En el mercado de la acondroplasia, Pfizer colabora con otras empresas biofarmacéuticas en el desarrollo de terapias para enfermedades raras. La investigación de Pfizer se centra en el desarrollo de tratamientos novedosos que se dirigen a las vías genéticas y moleculares implicadas en afecciones como la acondroplasia, con especial atención al avance de terapias innovadoras para abordar las necesidades no cubiertas en las poblaciones pediátricas y adultas afectadas por trastornos del crecimiento. Por ejemplo, en mayo de 2019, Pfizer anunció la adquisición de Therachon Holding AG por 340 millones de dólares estadounidenses por adelantado, con hasta 470 millones de dólares estadounidenses en pagos por hitos. Los activos de Therachon incluyen tratamientos para la acondroplasia y el síndrome del intestino corto, afecciones con importantes necesidades médicas no cubiertas.

*Please note that this is only a partial list; the complete list of key players is available in the full report. Additionally, the list of key players can be customized to better suit your needs.*

Otros actores clave del mercado son Ribomic Inc., Astellas Pharma Inc., Sanofi S.A. y Novo Nordisk A/S.

Preguntas clave respondidas en el mercado de la acondroplasia

  • ¿Cuál fue el valor del mercado mundial de la acondroplasia en 2025?
  • ¿Cuáles son las perspectivas de mercado de la acondroplasia para 2026-2035?
  • ¿Cuál es la distribución del mercado en función del tratamiento?
  • ¿Cuál es la distribución del mercado según la vía de administración?
  • ¿Cuál es la distribución del mercado según el usuario final?
  • ¿Cuáles son los principales factores que contribuyen a la demanda del mercado de la acondroplasia?
  • ¿Cómo ha evolucionado el mercado hasta ahora y cómo se prevé que evolucione en los próximos años?
  • ¿Cuáles son los principales impulsores, oportunidades y restricciones del mercado?
  • ¿Qué país se espera que experimente un crecimiento acelerado durante el período de previsión?
  • ¿Cuáles son las principales tendencias del mercado de la acondroplasia?
  • ¿Qué tratamiento liderará el segmento de mercado?
  • ¿Qué vía de administración liderará el segmento de mercado?
  • ¿Qué usuario final liderará el segmento de mercado?
  • ¿Quiénes son los principales actores que participan en el mercado de la acondroplasia?
  • ¿Cuál es el panorama de las patentes del mercado?
  • ¿Cuáles son las necesidades y los retos actuales sin satisfacer en el mercado?
  • ¿Cómo están configurando la dinámica del mercado las asociaciones, colaboraciones, fusiones y adquisiciones entre los principales actores del mercado?

*Si bien nos esforzamos por brindarle siempre información actual y precisa, los números representados en el sitio web son indicativos y pueden diferir de los números reales en el informe principal. En Expert Market Research, nuestro objetivo es brindarle las últimas ideas y tendencias en el mercado. Utilizando nuestros análisis y pronósticos, las partes interesadas pueden comprender la dinámica del mercado, navegar los desafíos y capitalizar las oportunidades para tomar decisiones estratégicas basadas en datos.*

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Resumen del informe

Explore nuestros aspectos clave del informe y obtenga una visión general concisa de los hallazgos clave, las tendencias y las ideas procesables que capacitarán sus decisiones estratégicas.

Lo más destacado del informe

Tenga en cuenta que las cifras mencionadas en la descripción sirven como estimaciones y pueden variar de las cifras reales presentadas en el informe final.

CARACTERÍSTICAS DEL INFORME DETALLES
Año base 2025
Período histórico 2019-2025
Período de previsión 2026-2035
Ámbito del informe

Tendencias históricas y previsiones, factores impulsores y limitaciones del sector, análisis histórico y previsiones del mercado por segmento:

  • Tratamiento
  • Vía de administración
  • Usuario final
  • Región
Desglose por tratamiento
  • Terapia con hormona del crecimiento
  • Cirugía
  • Terapia de apoyo
  • Otros
Desglose por vía de administración
  • Oral
  • Parenteral
  • Otros
Desglose por usuario final
  • Hospitales
  • Centros de atención domiciliaria
  • Centros especializados
  • Otros
Desglose por región
  • Estados Unidos
  • Reino Unido
    • Alemania
    • Francia
    • Italia
    • España
  • Japón
  • India
Dinámica del mercado
  • Factores impulsores y limitantes del mercado
  • Análisis FODA
  • Análisis PESTEL
  • Modelo de las cinco fuerzas de Porter
  • Indicadores clave de la demanda
  • Indicadores clave de los precios
  • Acontecimientos, iniciativas y tendencias del sector
  • Análisis de la cadena de valor
Panorama de los proveedores
  • Estructura del mercado
  • Perfiles de las empresas
    • Análisis financiero
    • Cartera de productos
    • Alcance demográfico y logros
    • Noticias y novedades de la empresa
    • Certificaciones
Empresas incluidas
  • BioMarin Pharmaceutical Inc.
  • QED Therapeutics
  • Ascendis Pharma A/S
  • Pfizer Inc.
  • Ribomic Inc.
  • Astellas Pharma Inc.
  • Sanofi S.A.
  • Novo Nordisk A/S

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