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El mercado del síndrome de Usher se valoró en USD 1.79 Billion en 2025 y se espera que crezca a una CAGR 3.30 %, alcanzando los USD 2.48 Billion en 2035. El crecimiento del mercado está impulsado por el aumento de los programas de cribado genético y la mayor concienciación sobre las enfermedades hereditarias de la retina en los 8 principales mercados.
Año base
Período histórico
Período de pronóstico
La creciente prevalencia del síndrome de Usher, con más de 721 000 pacientes en todo el mundo, está impulsando la demanda de diagnósticos avanzados, pruebas genéticas y terapias específicas.
Los avances en terapias génicas y de RNA , como el éxito de TIGEM’s con el AAV y el ensayo LUNA de Sepul Bio, están transformando las líneas de tratamiento para el síndrome de Usher.
Las innovaciones de doble AAV dirigidas a los genes PCDH15 y USH2A están acelerando el cambio hacia la medicina de precisión en los trastornos genéticos raros.
Tasa de crecimiento anual compuesta
3.3%
Valorar USD Billion
2026-2035
*Esta imagen es indicativa*
El mercado está evolucionando de manera constante, impulsado por los avances en la investigación genética y la creciente concienciación sobre los trastornos hereditarios raros. El síndrome de Usher, que se caracteriza por una pérdida auditiva combinada con una discapacidad visual progresiva, representa una importante necesidad médica no cubierta. El aumento de la prevalencia, junto con la mejora de las capacidades de diagnóstico mediante pruebas genéticas, ha aumentado el interés por la intervención temprana. Además, los ensayos clínicos en curso que exploran la terapia génica y nuevos enfoques de tratamiento están ampliando las posibles opciones terapéuticas. En conjunto, estos factores están configurando la trayectoria de crecimiento del mercado. Se espera que el mercado crezca a una CAGR 3.30 % durante el período de previsión de 2026-2035 y alcance un valor de mercado de USD 2.48 Billion en 2035.
El aumento de la prevalencia mundial del síndrome de Usher impulsará la expansión del mercado
El aumento de la prevalencia del síndrome de Usher es un factor importante que impulsa el crecimiento del mercado. Un análisis genómico exhaustivo realizado en febrero de 2025 reveló una prevalencia mundial de 1 de cada 29 000 personas, lo que supone alrededor de 721 769 pacientes afectados en todo el mundo, con 12 090 recién nacidos diagnosticados cada año. Además, el 1 % de la población mundial es portadora de una variante patógena del USH, siendo el USH2A el gen más común, con una tasa de portadores de 1 de cada 150. Este creciente número de pacientes pone de relieve la urgente necesidad de herramientas de diagnóstico avanzadas, pruebas genéticas y terapias innovadoras, lo que acelera las oportunidades de mercado en todo el mundo.
Las principales tendencias del mercado incluyen terapias emergentes basadas en la genética y el RNA con innovaciones transformadoras.
Avances en la terapia génica que impulsan el crecimiento del mercado
El mercado está experimentando un fuerte impulso gracias a los recientes avances en terapia génica. Por ejemplo, en julio de 2025, investigadores del TIGEM informaron de los primeros éxitos clínicos con una terapia AAV de doble vector para el síndrome de Usher tipo 1B. La terapia mejoró significativamente la visión de un paciente tratado después de 12 meses, sin efectos adversos graves. Estos avances demuestran el cambio del mercado hacia tratamientos genéticos innovadores para las enfermedades hereditarias de la retina, lo que impulsa las oportunidades de inversión y amplía la línea de productos terapéuticos para trastornos sensoriales neurodegenerativos raros.
Las terapias basadas en RNA transforman la línea de productos para el síndrome de Usher
El desarrollo de terapias basadas en RNA está remodelando el panorama del tratamiento del síndrome de Usher. En diciembre de 2024, Sepul Bio inició el ensayo LUNA de fase 2b de ultevursen, una terapia basada en RNA diseñada para las mutaciones del exón 13 en el gen USH2A. Este ensayo histórico representa uno de los enfoques específicos más avanzados para el síndrome de Usher tipo 2, lo que señala el auge de la medicina de precisión en los trastornos genéticos raros. Se espera que el creciente éxito clínico de las intervenciones basadas en RNA atraiga importantes asociaciones e inversiones, lo que impulsará un crecimiento acelerado del mercado.
Las terapias con AAV dual amplían las perspectivas en el tratamiento del síndrome de Usher
La investigación en terapia génica con AAV dual está creando nuevas oportunidades en el mercado del síndrome de Usher. En noviembre de 2024, científicos de la Facultad de Medicina de Harvard demostraron resultados prometedores para el síndrome de Usher tipo 1F al dirigirse al gen PCDH15 con un enfoque de doble vector. Los resultados preclínicos mostraron la restauración de las funciones auditivas y visuales en modelos animales y organoides, lo que subraya el potencial de la terapia para abordar la discapacidad sensorial dual. Este avance pone de relieve el creciente interés por las soluciones complejas de terapia génica, lo que posiciona al mercado para una rápida expansión en tratamientos innovadores.
Los implantes cocleares liderarán el mercado por tratamiento
Entre las opciones de tratamiento, se espera que los implantes cocleares ocupen la mayor cuota de mercado debido a su eficacia para tratar la pérdida auditiva grave, un síntoma fundamental del síndrome de Usher. A diferencia de los audífonos o los dispositivos de ayuda auditiva, los implantes cocleares estimulan directamente el nervio auditivo, lo que ofrece mejoras significativas en la comunicación y la calidad de vida. Su creciente adopción se ve respaldada por los avances tecnológicos, las políticas de reembolso favorables y la mayor accesibilidad quirúrgica. Esto posiciona a los implantes cocleares como la opción de tratamiento dominante, lo que impulsa un crecimiento sustancial del mercado.
En Estados Unidos, el mercado se beneficia de las pruebas genómicas avanzadas, la sólida financiación para la investigación de enfermedades raras y la fuerte adopción de tecnologías auditivas como los implantes cocleares. El aumento de los ensayos clínicos en terapia génica refuerza aún más el potencial del mercado. En Japón, los rápidos avances en el diagnóstico de precisión, junto con el fuerte apoyo gubernamental a las terapias innovadoras, impulsan importantes oportunidades. La elevada adopción de dispositivos de asistencia y las inversiones en investigación para la restauración de la visión y la audición convierten a Japón en un centro de crecimiento fundamental para la innovación en el tratamiento del síndrome de Usher.
El informe de mercado ofrece un análisis detallado del mercado basado en los siguientes segmentos:
Desglose del mercado por tipos
Desglose del mercado por tratamiento
Desglose del mercado por usuario final
Desglose del mercado por canal de distribución
Desglose del mercado por región
Las características principales del informe de mercado comprenden el análisis de ensayos clínicos, el análisis de patentes, el análisis de financiación e inversión, y las iniciativas estratégicas de los principales actores. Las principales empresas del mercado son las siguientes:
Con sede en New Brunswick, Nueva Jersey, y constituida oficialmente como Johnson & Johnson MedTech en 2022, J&J tiene su origen en la división de dispositivos médicos fundada en 1886. La división MedTech ofrece diversas soluciones quirúrgicas y de emergencia, incluidos dispositivos avanzados para el cuidado de heridas y traumatismos. Líder en el sector de los dispositivos médicos, registró unas ventas anuales de más de 31 000 millones de dólares en 2023. Sus cuantiosas inversiones en R+D y la reciente unificación de marcas impulsan la innovación global en el tratamiento de lesiones y las capacidades de primeros auxilios.
Fundada alrededor de 2016 y con sede en Londres y Nueva York, MeiraGTx es una empresa de medicamentos genéticos en fase clínica que se centra en trastornos oculares, neurodegenerativos y de las glándulas salivales. Su cartera de productos incluye terapias génicas avanzadas para tratar enfermedades hereditarias de la retina. En enero de 2025, la FDA concedió la designación de enfermedad pediátrica rara a su programa AAV8-RK-RetGC para la amaurosis congénita de Leber, lo que supone una innovación a corto plazo en la restauración de la visión, con un gran impacto para futuras intervenciones en casos de discapacidad sensorial.
Fundada en junio de 2003 y con sede en Tokio (Japón), Nobelpharma se especializa en el desarrollo de productos farmacéuticos y dispositivos médicos para enfermedades raras y necesidades médicas no cubiertas. Su modelo estratégico se centra en el desarrollo en fases avanzadas y la concesión de licencias para terapias destinadas a enfermedades huérfanas. Nobelpharma America, su filial estadounidense con sede en Bethesda (Maryland), obtuvo la certificación Great Place to Work® en 2023, lo que pone de relieve la fortaleza de la organización en materia de innovación en el ámbito de las enfermedades raras.
Con sede en la Universidad Macquarie, Sídney, Australia, Cochlear Ltd. se fundó en 1981 y se escindió como entidad pública en 1995. Como líder mundial en soluciones auditivas implantables, su cartera incluye implantes cocleares, implantes de conducción ósea y sistemas accesorios. Ha suministrado más de 600 000 dispositivos implantables en todo el mundo e invierte más de 180 millones de dólares australianos al año en R+D, lo que garantiza la innovación y la expansión continuas en más de 180 países.
*Please note that this is only a partial list; the complete list of key players is available in the full report. Additionally, the list of key players can be customized to better suit your needs.*
Otros actores clave del mercado son Advanced Bionics AG, Amgen Inc., ProQR Therapeutics NV, Zounds Hearing y Sivantos Pte. Ltd., Audina Hearing Instruments Inc. y Century Hearing Aids.
*Si bien nos esforzamos por brindarle siempre información actual y precisa, los números representados en el sitio web son indicativos y pueden diferir de los números reales en el informe principal. En Expert Market Research, nuestro objetivo es brindarle las últimas ideas y tendencias en el mercado. Utilizando nuestros análisis y pronósticos, las partes interesadas pueden comprender la dinámica del mercado, navegar los desafíos y capitalizar las oportunidades para tomar decisiones estratégicas basadas en datos.*
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| CARACTERÍSTICAS DEL INFORME | DETALLES |
| Año base | 2025 |
| Período histórico | 2019-2025 |
| Período de previsión | 2026-2035 |
| Ámbito del informe |
Tendencias históricas y previsiones, factores impulsores y limitaciones del sector, análisis histórico y previsiones del mercado por segmento:
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| Desglose por tipos |
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| Desglose por tratamiento |
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| Desglose por usuario final |
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| Desglose por canal de distribución |
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| Desglose por región |
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| Dinámica del mercado |
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| Panorama de proveedores |
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| Empresas incluidas |
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Single User License
One User
USD 5,499
USD 4,949
tax inclusive*
Datasheet
One User
USD 3,299
USD 2,969
tax inclusive*
Five User License
Five User
USD 6,999
USD 5,949
tax inclusive*
Corporate License
Unlimited Users
USD 8,199
USD 6,969
tax inclusive*
*Please note that the prices mentioned below are starting prices for each bundle type. Kindly contact our team for further details.*
Flash Bundle
Small Business Bundle
Growth Bundle
Enterprise Bundle
*Please note that the prices mentioned below are starting prices for each bundle type. Kindly contact our team for further details.*
Flash Bundle
Number of Reports: 3
20%
tax inclusive*
Small Business Bundle
Number of Reports: 5
25%
tax inclusive*
Growth Bundle
Number of Reports: 8
30%
tax inclusive*
Enterprise Bundle
Number of Reports: 10
35%
tax inclusive*
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