ATTR (Transthyretin-Amyloidose) ist eine fortschreitende und lebensbedrohliche Krankheit, die durch Ablagerungen von fehlgefaltetem Transthyretin-Protein in Organen verursacht wird und hauptsächlich das Herz und das Nervensystem betrifft. Wildtyp-ATTR tritt weltweit bei etwa 1 von 5 800 Personen auf, wobei 25 % der älteren Erwachsenen nach einer Autopsie Anzeichen von Amyloidablagerungen in ihrem Gewebe zeigen, so Orphanet. Die zunehmende Konzentration auf neuartige Therapien, RNA-basierte Behandlungen und Gen-Editing-Ansätze treiben die Fortschritte voran. Die ATTR-Amyloidose-Pipeline-Analyse von Expert Market Research zeigt vielversprechende Arzneimittelkandidaten auf, darunter kleine Moleküle, RNAi-Therapien und monoklonale Antikörper. Erhöhte Forschungsmittel und behördliche Genehmigungen werden das Marktwachstum in den kommenden Jahren voraussichtlich ankurbeln.
Zu den wichtigsten Unternehmen, die an der ATTR-Amyloidose-Pipeline-Analyse beteiligt sind, gehören Novo Nordisk A/S, AstraZeneca und andere.
Zu den führenden Medikamenten, die sich derzeit in der Pipeline befinden, gehören NTLA-2001, ALXN2220, YOLT-201 und andere.
Fortschritte bei der RNA-Interferenz und der CRISPR-basierten Genbearbeitung treiben das Wachstum der ATTR-Amyloidose-Pipeline voran. Positive Studienergebnisse und eine erhöhte Finanzierung für monoklonale Antikörpertherapien beschleunigen die Arzneimittelentwicklung weiter.
Der ATTR Amyloidose Pipeline Analyse Bericht von Expert Market Research gibt einen umfassenden Einblick in ATTR-Amyloidose-Therapeutika, die sich derzeit in der klinischen Prüfung befinden. Er deckt verschiedene Aspekte in Bezug auf die Details jedes dieser in der Entwicklung befindlichen Medikamente für ATTR-Amyloidose ab. Die Bewertung des ATTR-Amyloidose-Berichts umfasst die Analyse von über 100 Medikamenten in der Pipeline und über 50 Unternehmen. Die ATTR-Amyloidose-Pipeline-Landschaft umfasst eine Analyse auf der Grundlage der für die Studien veröffentlichten Ergebnisse von Wirksamkeits- und Sicherheitsmessungen, einschließlich der unerwünschten Wirkungen auf Patienten, die an der Krankheit leiden, sowie eine Abstimmung mit den ATTR-Amyloidose-Behandlungsrichtlinien, um eine optimale Behandlungspraxis zu gewährleisten.
Der Bewertungsteil umfasst eine detaillierte Analyse jedes Medikaments, der Medikamentenklasse, der klinischen Studien, des Phasentyps, des Medikamententyps, des Verabreichungswegs und der laufenden Produktentwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit ATTR-Amyloidose.
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Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine seltene, fortschreitende Krankheit, bei der fehlgefaltetes Transthyretin (TTR)-Protein Amyloid-Ablagerungen in Geweben bildet, die vor allem das Herz und das Nervensystem betreffen. Diese Ablagerungen stören die Organfunktion und führen zu schweren Komplikationen wie Herzversagen und Neuropathie. ATTR kann vererbt oder erworben werden.
Die Behandlung der ATTR-Amyloidose zielt darauf ab, die TTR-Proteine zu stabilisieren, die Amyloidablagerungen zu verringern und die Symptome zu kontrollieren. Zu den Behandlungsmöglichkeiten gehören TTR-Stabilisatoren, Therapien, die das Gen zum Schweigen bringen, und monoklonale Antikörper. Im März 2025 erteilte die FDA die Zulassung für Amvuttra (Vutrisiran), eine TTR-Gen-Silencing-Therapie für die Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM). Es reduziert die TTR-Produktion, verlangsamt das Fortschreiten der Krankheit und verbessert die Herzfunktion.
Die ATTR-Amyloidose-Pipeline konzentriert sich auf die zunehmende Inzidenz der Transthyretin-Amyloidose (ATTR), einer seltenen und fortschreitenden Krankheit. Die weltweite Inzidenz von Wildtyp-ATTR liegt bei etwa 1 von 5.800 Personen, wobei eine Herzbeteiligung bei 25 % der älteren Erwachsenen beobachtet wird. Studien deuten darauf hin, dass bis zu 13 % der Patienten mit Herzinsuffizienz und erhaltener Ejektionsfraktion eine ATTR-CM vom Wildtyp haben. Die Krankheit betrifft auch 16 % der Patienten mit schwerer Aortenstenose.
Dieser Abschnitt des Berichts umfasst die Analyse von ATTR-Amyloidose-Medikamentenkandidaten auf der Grundlage verschiedener Segmentierungen, einschließlich:
Nach Phase
Nach Medikamentenklasse
Nach Art der Verabreichung
Der Bericht befasst sich mit Arzneimitteln der Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und der frühen Phase. Der Bericht enthält eine eingehende Analyse jedes Medikaments in diesen Phasen. Nach der EMR-Analyse deckt Phase III mit 45,71 % einen großen Teil der gesamten klinischen Studien zur ATTR-Amyloidose ab und beeinflusst das Marktwachstum mit fortgeschrittenen klinischen Daten erheblich. Phase 2 trägt 22,86 % bei und zeigt vielversprechende Ergebnisse hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit. Phase 1 folgt mit 20 %, während auf die frühe Phase 1 und die Phase 4 jeweils 5,71 % entfallen, was die Forschung im Frühstadium und die Überwachung nach der Markteinführung widerspiegelt. Diese Entwicklungen treiben die Marktentwicklung und die Behandlungsmöglichkeiten voran.
Die in der ATTR-Amyloidose-Pipeline-Analyse untersuchten Wirkstoffmolekül-Kategorien umfassen kleine Moleküle, Oligonukleotide, monoklonale Antikörper und Gentherapie. Der ATTR-Amyloidose-Bericht bietet eine vergleichende Analyse der Medikamentenklassen für jedes Medikament in verschiedenen Phasen der klinischen Versuche für ATTR-Amyloidose. Monoklonale Antikörpertherapien sind ebenfalls eine potenzielle Lösung in der ATTR-Amyloidose-Pipeline. So wird beispielsweise NNC6019-0001, ein humanisierter monoklonaler IgG1-Antikörper, derzeit untersucht. Er zielt auf spezifische Epitope auf fehlgefalteten Transthyretin (TTR)-Aggregaten ab, die mit dem Fortschreiten der Krankheit in Verbindung gebracht werden, und soll den Amyloidoseprozess verlangsamen und die Ergebnisse für die Patienten verbessern.
Der EMR-Bericht über die ATTR-Amyloidose-Pipeline enthält das Profil der wichtigsten Unternehmen, die an klinischen Studien beteiligt sind, und ihrer in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel. Er bietet eine detaillierte Bewertung der ATTR-Amyloidose-Therapie und analysiert die Wettbewerbsdynamik der klinischen Studienlandschaft. Im Folgenden finden Sie eine Liste einiger Akteure, die an klinischen Studien zur ATTR-Amyloidose beteiligt sind:
Dieser Abschnitt enthält eine detaillierte Analyse jedes Medikaments in mehreren Phasen, einschließlich Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und neue Medikamente für ATTR-Amyloidose. Er enthält eine Produktbeschreibung, die ID der Studie, den Studientyp, die Medikamentenklasse, die Art der Verabreichung und den Rekrutierungsstatus der ATTR-Amyloidose-Medikamentenkandidaten.
NTLA-2001, eine von Intellia Therapeutics entwickelte Gentherapie auf CRISPR-Basis, wird in der Phase-III-Studie MAGNITUDE auf seine Wirksamkeit und Sicherheit bei ATTR-CM-Patienten untersucht. Das Medikament wurde entwickelt, um das TTR-Gen zu inaktivieren und soll eine einmalige Behandlung ermöglichen. Diese multinationale, placebokontrollierte Studie wird voraussichtlich im April 2028 abgeschlossen sein.
ALXN2220, ein monoklonaler Antikörper von Alexion, befindet sich in der Phase-III-Studie DepleTTR-CM für Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). In dieser placebokontrollierten Studie werden die Auswirkungen des Antikörpers auf die Sterblichkeit und kardiovaskuläre Ereignisse untersucht. Im September 2024 erteilte die FDA diesem neuartigen monoklonalen Depleter-Antikörper den Fast-Track-Status. ALXN2220 wurde entwickelt, um Amyloid-Ablagerungen abzubauen, und könnte die Herzfunktion verbessern.
YOLT-201, das von YolTech Therapeutics Co. gesponsert wird, befindet sich derzeit in einer offenen klinischen Studie der Phase I/II. YOLT-201 ist eine auf Lipid-Nanopartikeln basierende RNA-Therapie, die das TTR-Gen verändern und die Produktion schädlicher Proteine im Zusammenhang mit Transthyretin-Amyloidose stoppen soll. Ziel der Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von YOLT-201 bei Patienten mit ATTR-PN oder ATTR-CM zu untersuchen.
*Please note that this is only a partial list; the complete list of drugs will be available in the full report.*
Der ATTR Amyloidose Pipeline Analyse Bericht bietet einen strategischen Überblick über die aktuelle und künftige Landschaft der Behandlungen für ATTR-Amyloidose. Er liefert die notwendigen Informationen, um fundierte Investitionsentscheidungen sowie Forschungs-, Entwicklungs- und strategische Planungsbemühungen zu treffen. Die Interessenvertreter werden von den wesentlichen Einblicken in Markttrends, das regulatorische Umfeld und potenzielle Wachstumsmöglichkeiten innerhalb der ATTR-Amyloidose-Pipeline profitieren.
Amyloidose-Marktbericht und -Prognose
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Umfang des Berichts |
Details |
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Pipeline von Arzneimitteln nach klinischen Studienphasen |
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Weg der Verabreichung |
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Drogenklassen |
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Führende Sponsoren abgedeckt |
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Abgedeckte Geografien |
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