Die Batten-Krankheit ist eine seltene und tödlich verlaufende neurologische Erbkrankheit, die durch Mutationen in CLN-Genen verursacht wird, die für den Abbau von Zellabfällen zuständig sind. Sie betrifft hauptsächlich Kinder. Krampfanfälle, Sehstörungen, kognitiver Abbau, Beeinträchtigung der motorischen Fähigkeiten und Verhaltensstörungen gehören zu den fortschreitenden Symptomen, die durch die Anhäufung von Lipopigmenten in den Gehirnzellen verursacht werden. Die Symptome beginnen in der Regel zwischen dem 5. und 10. Lebensjahr und verschlimmern sich im Laufe der Zeit, bis sie im späten Teenageralter oder in den frühen Zwanzigern zu Blindheit, Lähmungen und frühem Tod führen. Es gibt nur symptomatische Maßnahmen zur Verbesserung der Lebensqualität; eine Heilung ist nicht möglich. Die Pipeline-Analyse der Batten-Krankheit von Expert Market Research konzentriert sich auf verschiedene Behandlungsmöglichkeiten für diese Krankheit.
Zu den wichtigsten Unternehmen, die an der Analyse der Pipeline für die Batten-Krankheit beteiligt sind, gehören unter anderem Amicus Therapeutics und Neurogene Inc.
Zu den führenden Medikamenten, die sich derzeit in der Entwicklung befinden, gehören ALIS, Bedaquilin und andere.
Verstärkte Investitionen in Forschung und Entwicklung sowie die Unterstützung durch die Behörden beschleunigen die klinischen Versuche und die Zulassung neuer Behandlungen.
Der Batten Krankheit Pipeline Analyse Bericht von Expert Market Research gibt einen umfassenden Einblick in die Batten Disease Therapeutika, die sich derzeit in der klinischen Erprobung befinden. Er deckt verschiedene Aspekte im Zusammenhang mit den Details jedes dieser Medikamente in der Entwicklung für Batten-Krankheit. Die Batten-Krankheit Bericht Bewertung umfasst die Analyse von über 15 Pipeline-Medikamente und 10 + Unternehmen. Die Pipeline-Landschaft für die Batten-Krankheit umfasst eine Analyse auf der Grundlage der für die Studien veröffentlichten Ergebnisse zu Wirksamkeit und Sicherheit, einschließlich der unerwünschten Wirkungen auf Patienten, die an der Krankheit leiden, sowie eine Abstimmung mit den Behandlungsrichtlinien für die Batten-Krankheit, um eine optimale Pflegepraxis zu gewährleisten.
Der Bewertungsteil wird eine detaillierte Analyse jedes Medikaments, der Medikamentenklasse, der klinischen Studien, des Phasentyps, des Medikamententyps, des Verabreichungswegs und der laufenden Produktentwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit der Batten-Krankheit umfassen.
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Defekte lysosomale Enzyme oder Proteine, die für die Verdauung zellulärer Abfälle notwendig sind, entstehen durch Mutationen in einem der zahlreichen CLN-Gene, die die Batten-Krankheit verursachen. Da die Lysosomen, die Recycling-Zentren der Zelle, nicht in der Lage sind, Abfälle abzubauen und auszuscheiden, sammeln sich in den Gehirnzellen toxische Lipopigmente an. Fortschreitende Neurodegeneration, Sehverlust, Krampfanfälle und motorische Beeinträchtigungen sind die Folgen dieser Anhäufung, die die normale Zellfunktion, insbesondere in den Neuronen, beeinträchtigt. Die Krankheit schreitet aufgrund der gestörten Abfallbeseitigung voran, was schließlich zu Funktionsstörungen der Organe und zum Zelltod führt.
Trotz der Tatsache, dass es keine Heilung gibt, wird die Batten-Krankheit im Allgemeinen mit palliativen und unterstützenden Maßnahmen behandelt, um die Symptome zu kontrollieren und die Lebensqualität zu verbessern. Mit Medikamenten werden Verhaltensprobleme, Muskelkrämpfe und Krampfanfälle behandelt. Mobilität, Alltagstauglichkeit und Kommunikation werden mit Hilfe von physikalischen, beruflichen und sprachlichen Behandlungen aufrechterhalten. Schmerzen werden mit palliativer Behandlung und Nahrungsergänzung gelindert. Bestimmte Batten-Formen können mit zugelassenen Enzymersatztherapien behandelt werden, wie z. B. Cerliponase alfa, das den Krankheitsverlauf verlangsamt. Es wird an experimentellen Gen- und Stammzelltherapien geforscht, um die grundlegenden Probleme anzugehen.
Die Häufigkeit der Batten-Krankheit, einer seltenen neurologischen Erkrankung, liegt weltweit bei etwa 1 von 100.000 Lebendgeburten. In den Vereinigten Staaten sind zwischen zwei und vier von 100.000 Kindern betroffen. In anderen Gemeinschaften, wie z. B. in Nordeuropa und Neufundland, Kanada, ist die Krankheit weiter verbreitet. Mutationen im CLN3-Gen sind die häufigste Ursache der juvenilen Batten-Krankheit. Weltweit gibt es etwa 14.000 Kinder mit dieser Krankheit.
Dieser Abschnitt des Berichts umfasst die Analyse der Batten-Krankheit Medikamentenkandidaten auf der Grundlage von mehreren Segmentierungen, einschließlich:
Nach Phase
Nach Medikamentenklasse
Nach Art der Verabreichung
Der Bericht befasst sich mit Arzneimitteln der Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und der frühen Phase. Der Bericht enthält eine eingehende Analyse jedes Medikaments in diesen Phasen. Nach der EMR-Analyse deckt die Phase I einen großen Teil der gesamten klinischen Studien zur Batten-Krankheit ab.
Die Kategorien der Arzneimittelmoleküle, die in der Pipeline-Analyse der Batten-Krankheit behandelt werden, umfassen monoklonale Antikörper, Polymere, Peptide, kleine Moleküle und Gentherapie. Der Bericht über die Batten-Krankheit bietet eine vergleichende Analyse der Medikamentenklassen für jedes Medikament, das sich in verschiedenen Phasen der klinischen Versuche für die Batten-Krankheit befindet.
Der EMR-Bericht für die Pipeline-Analyse der Batten-Krankheit umfasst das Profil der wichtigsten Unternehmen, die an klinischen Studien beteiligt sind, und ihre in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel. Nachstehend eine Liste einiger Akteure, die an klinischen Studien zur Batten-Krankheit beteiligt sind:
Dieser Abschnitt enthält eine detaillierte Analyse jedes Medikaments in mehreren Phasen, einschließlich Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und neue Medikamente für die Batten-Krankheit. Er enthält eine Produktbeschreibung, die ID der Studie, den Studientyp, die Medikamentenklasse, die Art der Verabreichung und den Rekrutierungsstatus der Kandidaten für Batten-Krankheit.
Amicus Therapeutics hat die experimentelle Gentherapie AT-GTX-502 zur Behandlung der CLN3-Batten-Krankheit entwickelt. Es liefert eine funktionelle Kopie des CLN3-Gens mit einer einzigen intrathekalen Injektion unter Verwendung eines AAV9-Vektors. Erste Ergebnisse einer Phase-1/2-Studie deuten darauf hin, dass das Medikament gut verträglich ist und das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen könnte. Über einen Zeitraum von 12 Monaten kam es nur zu geringfügigen Veränderungen der körperlichen Beeinträchtigungen im Vergleich zu Personen, die keine Behandlung erhielten.
Die experimentelle Gentherapie NGN-101 von Neurogene Inc. zielt auf die Batten-Krankheit CLN5 ab, eine seltene und tödliche neurologische Erkrankung bei Kindern. Durch intravitreale und intrazerebroventrikuläre Injektionen mit einem AAV9-Vektor wird ein funktionelles CLN5-Gen verabreicht. Seine Sicherheit und Wirksamkeit wurden in einem Phase-1/2-Versuch untersucht. Nachdem die FDA jedoch im November 2024 den RMAT-Status mit der Begründung abgelehnt hatte, dass es schwierig sei, sich auf ein gestrafftes Zulassungsverfahren einzustellen, stellte Neurogene die weitere Entwicklung ein.
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Umfang des Berichts |
Details |
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Pipeline von Arzneimitteln nach klinischen Studienphasen |
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Weg der Verabreichung |
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Drogenklassen |
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Führende Sponsoren abgedeckt |
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Abgedeckte Geografien |
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