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Überblick über Bericht

Die familiäre Hypercholesterinämie ist eine genetische Störung, die durch einen hohen Cholesterinspiegel gekennzeichnet ist und zu einem erhöhten Risiko für frühe Herz-Kreislauf-Erkrankungen führt. Jährlich werden etwa 450.000 Kinder mit dieser Krankheit geboren. Allerdings wird sie nur bei 2,1 % der Erwachsenen vor dem 18. Lebensjahr diagnostiziert. Es besteht ein erheblicher klinischer Bedarf an besseren Therapien, da die derzeitigen Behandlungen, wie Statine und LDL-Apherese, nicht immer wirksam sind. Der zunehmende Fokus auf Gentherapie, neuartige Lipidsenker und fortschrittliche Therapeutika dürfte das Wachstum der Pipeline unterstützen und in den kommenden Jahren vielversprechende Behandlungsoptionen für familiäre Hypercholesterinämie bieten.

  • Zu den wichtigsten Unternehmen, die auf dem Markt für Arzneimittel für familiäre Hypercholesterinämie tätig sind, gehören Novartis Pharmaceuticals, Merck Sharp & Dohme LLC und andere.

  • Zu den führenden Medikamenten, die sich derzeit in der Pipeline befinden, gehören unter anderem ARO-ANG3 und VERVE-101.

  • Das zunehmende Bewusstsein, die Fortschritte in der Genforschung und die steigende Nachfrage nach zielgerichteten Therapien wirken sich positiv auf die Arzneimittelpipeline für familiäre Hypercholesterinämie aus.

Berichtsumfang

Der Familiale Hypercholesterinämie Arzneimittel Pipeline Analyse Bericht von Expert Market Research gibt einen umfassenden Einblick in die familiäre Hypercholesterinämie Therapeutika, die sich derzeit in der klinischen Erprobung befinden. Er deckt verschiedene Aspekte in Bezug auf die Details jedes dieser Medikamente in der Entwicklung für familiäre Hypercholesterinämie. Die Bewertung des Berichts über familiäre Hypercholesterinämie umfasst die Analyse von über 100 Medikamenten in der Pipeline und über 50 Unternehmen. Die Pipeline-Landschaft für familiäre Hypercholesterinämie umfasst eine Analyse auf der Grundlage der veröffentlichten Ergebnisse der Wirksamkeits- und Sicherheitsmessungen für die Studien, einschließlich der unerwünschten Wirkungen auf Patienten, die an der Krankheit leiden, sowie eine Abstimmung mit den Behandlungsrichtlinien für familiäre Hypercholesterinämie, um eine optimale Behandlungspraxis zu gewährleisten.

Der Bewertungsteil umfasst eine detaillierte Analyse jedes Medikaments, der Medikamentenklasse, der klinischen Studien, des Phasentyps, des Medikamententyps, des Verabreichungswegs und der laufenden Produktentwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit familiärer Hypercholesterinämie.

Familial Hypercholesterolemia Drug Pipeline Analysis By Drug Class

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Familiäre Hypercholesterinämie - Ausblick auf die Medikamenten-Pipeline

Die familiäre Hypercholesterinämie ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die durch abnorm hohe Werte von Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) im Blut gekennzeichnet ist. Sie entsteht durch Mutationen im LDL-Rezeptor-Gen, die die Fähigkeit der Leber beeinträchtigen, LDL-C zu entfernen. Dies führt zu einer frühzeitigen Ablagerung von Plaque in den Arterien und erhöht das Risiko einer Herzerkrankung.

Die Behandlung der familiären Hypercholesterinämie umfasst in der Regel Statine zur Senkung des LDL-C-Spiegels, PCSK9-Inhibitoren zur weiteren Senkung des Cholesterinspiegels und Ezetimib zur Blockierung der Cholesterinaufnahme im Darm. In schweren Fällen kann eine LDL-Apherese, ein Verfahren zur Entfernung von überschüssigem Cholesterin aus dem Blut, erforderlich sein. Eine Lebertransplantation ist eine Option für diejenigen, die in schweren Fällen nicht auf die Medikamente ansprechen.

Epidemiologie der familiären Hypercholesterinämie

Die familiäre Hypercholesterinämie betrifft jedes Jahr etwa 450.000 Kinder, die weltweit geboren werden, doch nur bei 2,1 % der Erwachsenen wird sie vor dem 18. Lebensjahr diagnostiziert. In den Vereinigten Staaten leiden etwa 1,3 Millionen Menschen an familiärer Hypercholesterinämie, wobei sich nur 10 % ihrer Erkrankung bewusst sind. Im Vereinigten Königreich sind schätzungsweise 270 000 Menschen von dieser Krankheit betroffen, in Japan 1 von 300 Personen und in Indien 0,1 % der Bevölkerung.

Familiäre Hypercholesterinämie – Therapeutische Bewertung der Medikamentenpipeline

Dieser Abschnitt des Reports umfaßt die Analyse der familial Hypercholesterolemia Drogeanwärter, die auf einigen Segmentierungen basieren, einschließlich:

Nach Phase

  • Produkte der Spätphase (Phase 3 und Phase 4)
  • Produkte im mittleren Stadium (Phase 2)
  • Produkte im Frühstadium (Phase I)
  • Präklinische Produkte und Produkte im Entdeckungsstadium

Nach Medikamentenklasse

  • Monoklonale Antikörper
  • Gentherapien
  • Kleine Moleküle
  • RNA-basierte Therapien
  • Enzyminhibitoren

Nach Art der Verabreichung

  • Oral
  • Parenteral
  • Andere

Familiäre Hypercholesterinämie – Pipeline-Bewertung, Segmentierung nach Phasen

Der Bericht befasst sich mit Arzneimitteln der Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und der frühen Phase. Der Bericht enthält eine eingehende Analyse jedes Medikaments in diesen Phasen. Nach der EMR-Analyse deckt die Phase III einen großen Teil der gesamten klinischen Studien zur familiären Hypercholesterinämie ab.

Familiäre Hypercholesterinämie – Pipeline Assessment Segmentierung, nach Medikamentenklassen

Die in der Pipeline-Analyse der familiären Hypercholesterinämie erfassten Medikamentenkategorien umfassen monoklonale Antikörper, Gentherapien, kleine Moleküle, RNA-basierte Therapien und Enzyminhibitoren. Der Bericht über familiäre Hypercholesterinämie bietet eine vergleichende Analyse der Medikamentenklassen für jedes Medikament in verschiedenen Phasen der klinischen Studien für familiäre Hypercholesterinämie.

Klinische Studien zur familiären Hypercholesterinämie Therapeutische Bewertung – Wettbewerbsdynamik

Der EMR-Bericht über die Pipeline von Arzneimitteln gegen familiäre Hypercholesterinämie enthält das Profil der wichtigsten Unternehmen, die an klinischen Studien beteiligt sind, und ihrer in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel. Er bietet eine detaillierte therapeutische Bewertung der familiären Hypercholesterinämie und analysiert die Wettbewerbsdynamik der klinischen Studienlandschaft. Im Folgenden finden Sie eine Liste einiger Akteure, die an klinischen Studien zur familiären Hypercholesterinämie beteiligt sind:

  • Novartis Pharmaceuticals
  • Merck Sharp & Dohme LLC
  • Beijing Suncadia Pharmaceuticals Co, Ltd.
  • Arrowhead Pharmaceuticals
  • Visirna Therapeutics HK Ltd.
  • Verve Therapeutics, Inc.
  • Esperion Therapeutics, Inc.
  • LIB Therapeutics LLC
  • Hasten Biopharmaceutical Co. Ltd.
  • Qilu Pharmaceutical Co. Ltd.
  • Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
  • Medpace, Inc.

Familiäre Hypercholesterinämie - Profil der aufkommenden Medikamente

Dieser Abschnitt enthält eine detaillierte Analyse jedes Medikaments in mehreren Phasen, einschließlich Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und neue Medikamente für familiäre Hypercholesterinämie. Er enthält eine Produktbeschreibung, die ID der Studie, den Studientyp, die Medikamentenklasse, die Art der Verabreichung und den Rekrutierungsstatus der Arzneimittelkandidaten für familiäre Hypercholesterinämie.

Medikament: Enlicitid-Decanoat

Enlicitide Decanoate (MK-0616), ein oraler PCSK9-Inhibitor, wird in der Phase-III-Studie CORALreef untersucht. Die von Merck Sharp & Dohme LLC gesponserte Studie zielt darauf ab, seine Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit bei Erwachsenen mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie zu bewerten.

Medikament: ARO-ANG 3 Injektion

ARO-ANG3 ist ein RNAi-Therapeutikum, das auf ANGPTL3 abzielt, ein Protein, das den Lipidstoffwechsel reguliert, um möglicherweise die Lipidausscheidung zu verbessern und den Cholesterinspiegel zu senken. Die von Arrowhead Pharmaceuticals gesponserte Phase-II-Studie zu ARO-ANG3 zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von ARO-ANG3 bei Teilnehmern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) zu untersuchen. Die Studie umfasst eine Behandlungsdauer von bis zu 36 Wochen mit einer optionalen 24-monatigen Verlängerung.

Medikament: VERVE-101

Das von Verve Therapeutics entwickelte Präparat VERVE-101 wird derzeit in einer klinischen Studie der Phase I untersucht, um seine Sicherheit bei Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) und atherosklerotischen Herz-Kreislauf-Erkrankungen (ASCVD) zu prüfen. Dieses Medikament, das in einer einzigen Dosis verabreicht wird, zielt auf das PCSK9-Gen ab, um den LDL-C-Spiegel zu senken, und soll die kardiovaskuläre Gesundheit von Patienten mit unkontrollierter Hypercholesterinämie verbessern.

*Please note that this is only a partial list; the complete list of drugs will be available in the full report.*

Gründe für den Kauf dieses Berichts

Der Familiale Hypercholesterinämie Arzneimittel Pipeline Analyse Bericht bietet einen strategischen Überblick über die aktuelle und zukünftige Landschaft der Behandlungen für familiäre Hypercholesterinämie. Er liefert die notwendigen Informationen, um fundierte Investitionsentscheidungen zu treffen und Forschung, Entwicklung und strategische Planung zu unterstützen. Die Stakeholder werden von den wesentlichen Einblicken in die familiäre Hypercholesterinämie Kooperationen, regulatorische Rahmenbedingungen und potenzielle Wachstumschancen profitieren.

Schlüsselfragen, die im Bericht über familiäre Hypercholesterinämie – Pipeline Einblick Bericht beantwortet werden

  • Welche Unternehmen/Institutionen sind führend in der Entwicklung von Medikamenten gegen familiäre Hypercholesterinämie?
  • Wie sieht das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil der in der Pipeline befindlichen Arzneimittel für familiäre Hypercholesterinämie aus?
  • Welches Unternehmen ist bei der Entwicklung von Medikamenten gegen familiäre Hypercholesterinämie führend?
  • Wie ist die aktuelle kommerzielle Bewertung der familiären Hypercholesterinämie?
  • Welche Chancen und Herausforderungen bestehen in der Pipeline-Landschaft für familiäre Hypercholesterinämie?
  • Wie sieht das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil der in der Pipeline befindlichen Arzneimittel gegen familiäre Hypercholesterinämie aus?
  • Welches Unternehmen führt größere Studien für Medikamente gegen familiäre Hypercholesterinämie durch?
  • Welche Unternehmen/Institutionen sind an Kooperationen im Bereich der familiären Hypercholesterinämie beteiligt, die darauf abzielen, den Patienten verbesserte therapeutische Alternativen zu bieten?
  • Welche Regionen werden bei klinischen Studien zur familiären Hypercholesterinämie abgedeckt?

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Wichtige Highlights des Berichts

Bitte beachten Sie, dass die in der Beschreibung genannten Zahlen als Schätzungen dienen und sich von den tatsächlichen Zahlen im Abschlussbericht unterscheiden können.

Umfang des Berichts

Details

Pipeline von Arzneimitteln nach klinischen Studienphasen

  • Produkte im Spätstadium (Phase III und Phase IV)
  • Produkte im mittleren Entwicklungsstadium (Phase II)
  • Produkte im Frühstadium (Phase I)
  • Präklinische Produkte und Produkte im Entdeckungsstadium

Weg der Verabreichung

  • Oral
  • Parenteral
  • Andere

Drogenklassen

  • Monoklonale Antikörper
  • Gentherapien
  • Kleine Moleküle
  • RNA-basierte Therapien
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Führende Sponsoren abgedeckt

  • Novartis Pharmaceuticals
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Abgedeckte Geografien

  • Nordamerika
  • Europa
  • Asien-Pazifik
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