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Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbte neurodegenerative Erkrankung, die zu einem fortschreitenden Abbau von Nervenzellen im Gehirn und damit zu Bewegungsstörungen, kognitiven und psychiatrischen Beeinträchtigungen führt. Nach Angaben von Anitha Ajitkumar et al. aus dem Jahr 2025 liegt die weltweite Prävalenz der Huntington-Krankheit bei 2,7 pro 100.000 Menschen. Die therapeutische Pipeline umfasst Gen-Silencing-Therapien, Antisense-Oligonukleotide und niedermolekulare Medikamente, die auf krankheitsverändernde Signalwege abzielen. Laut der Pipeline-Analyse der Huntington-Krankheit von Expert Market Research wird erwartet, dass steigende Forschungsgelder, Fortschritte in der Gentherapie und das wachsende Bewusstsein für neurodegenerative Erkrankungen das Wachstum der Pipeline in den kommenden Jahren vorantreiben werden.
Zu den wichtigsten Unternehmen, die an der Pipeline-Analyse der Huntington-Krankheit beteiligt sind, gehören Skyhawk Therapeutics, Inc., Spark Therapeutics, Inc. und andere.
Zu den führenden Medikamenten, die sich derzeit in der Pipeline befinden, gehören SKY-0515, PTC518, SPK-10001 und andere.
Das Wachstum der Pipeline wird durch Fortschritte in der Gentherapie, zunehmende klinische Studien für RNA-basierte Therapeutika und steigende Investitionen in die Entwicklung gezielter neurodegenerativer Behandlungen in den kommenden Jahren angetrieben.
Der Huntington Krankheit Pipeline Analyse Bericht von Expert Market Research gibt einen umfassenden Einblick in Huntington’s Disease Therapeutics, die sich derzeit in der klinischen Erprobung befinden. Es deckt verschiedene Aspekte im Zusammenhang mit den Details der einzelnen Medikamente in der Entwicklung für Huntington’ s Krankheit. Die Huntington’s Krankheit Reportbewertung schließt die Analyse von über 100 Rohrleitung Drogen und 50+ Firmen ein. Die Huntington’s Krankheit-Pipeline-Landschaft schließt eine Analyse ein, die auf Wirksamkeit und Sicherheit Maßresultate basiert, die für die Versuche veröffentlicht werden, einschließlich ihre nachteiligen Effekte auf den Patienten, die unter dem Zustand leiden, und Ausrichtung mit Huntington’s Krankheit-Behandlungrichtlinien, um optimale Obachtpraxis sicherzustellen.
Der Bewertungsteil wird eine detaillierte Analyse jedes Medikaments, der Medikamentenklasse, der klinischen Studien, der Phasenart, des Medikamententyps, des Verabreichungswegs und der laufenden Produktentwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit umfassen.

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Die Huntington-Krankheit ist eine erbliche und fortschreitende neurodegenerative Störung, die durch eine Mutation im HTT-Gen auf Chromosom 4 verursacht wird. Dieser Defekt führt zu einer allmählichen Degeneration von Neuronen in bestimmten Hirnregionen, was zu einer Beeinträchtigung der motorischen Kontrolle, einem kognitiven Abbau und psychiatrischen Störungen führt. Die Symptome treten typischerweise zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr auf und verschlimmern sich im Laufe der Zeit.
Die Behandlung der Huntington-Krankheit konzentriert sich auf die Bewältigung der Symptome mit Hilfe von Medikamenten, die helfen, die Bewegung, psychiatrische Probleme und Verhaltensänderungen zu kontrollieren und so die Lebensqualität und das tägliche Funktionieren der Patienten zu verbessern. Im August 2023 erhielt Neurocrine Biosciences die Zulassung der U.S. Food and Drug Administration für INGREZZA (Valbenazin) Kapseln zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit. Der einmal täglich einzunehmende selektive VMAT2-Inhibitor hat in der Phase-3-Studie KINECT-HD eine signifikante Verbesserung des Schweregrads der Chorea gezeigt.
Nach Angaben von Anitha Ajitkumar et al. (2025) weist die Huntington-Krankheit eine weltweite Prävalenz von etwa 2,7 pro 100.000 Personen auf. Die Inzidenz ist in Bevölkerungsgruppen kaukasischer Abstammung mit 10,6 bis 13,7 pro 100 000 deutlich höher, während in asiatischen und afrikanischen Bevölkerungsgruppen wesentlich niedrigere Raten beobachtet werden. Die geografische Variation beträgt mehr als das Zehnfache, was in erster Linie auf ethnische Unterschiede in der Länge der CAG-Repeats zurückzuführen ist. Die durchschnittliche Länge der CAG-Repeats liegt zwischen 18,4 und 18,7 bei Kaukasiern und 17,5 und 17,7 bei Ostasiaten. Verbesserte Gentests und eine längere Lebenserwartung haben ebenfalls zu der erhöhten Prävalenz beigetragen. Diese epidemiologischen Erkenntnisse verdeutlichen den wachsenden Bedarf an fortgesetzter Forschung und therapeutischer Entwicklung von Medikamenten für die Huntington-Krankheit.
In diesem Abschnitt des Berichts wird die Analyse der Arzneimittelkandidaten für die Huntington-Krankheit auf der Grundlage mehrerer Segmente behandelt, darunter:
Nach Phase
Der Bericht zur Bewertung der Pipeline umfasst mehr als 50 Medikamentenanalysen nach Phasen:
Nach Medikamentenklasse
Der Bericht über die Pipeline-Analyse der Huntington-Krankheit umfasst mehr als 50 Arzneimittelanalysen auf der Grundlage von Arzneimittelklassen:
Nach Art der Verabreichung
Der Bericht zur Bewertung der Pipeline umfasst mehr als 50 Arzneimittelanalysen auf der Grundlage des Verabreichungswegs.
Der Bericht umfasst Medikamente der Phasen I, II, III, IV und der frühen Phase. Der Bericht enthält eine eingehende Analyse jedes Medikaments in diesen Phasen. Nach der EMR-Analyse deckt Phase II mit 52 % einen Großteil der gesamten klinischen Studien zur Huntington-Krankheit ab. Es folgen die Phase I mit 24 % und die Phase III mit 20 %. Die Dominanz der fortgeschrittenen klinischen Phasen deutet auf einen starken Forschungsfortschritt hin und spiegelt das wachsende therapeutische Innovations- und Entwicklungspotenzial wider, das die Behandlungsmöglichkeiten für die Huntington-Krankheit erheblich verbessern kann.
Die Kategorien der Arzneimittelmoleküle, die in der Pipeline-Analyse der Huntington-Krankheit erfasst sind, umfassen kleine Moleküle, monoklonale Antikörper, Gentherapien, Peptide und Zelltherapien. Der Huntington’s Krankheit Report liefert eine vergleichende Analyse der Drogekategorien für jede Droge in den verschiedenen Phasen der klinischen Versuche für Huntington’s Krankheit. Gen-Silencing Drogentherapien sind als eine vielversprechende Klasse in der Huntington’ s Krankheit Droge Pipeline auftauchen. So hat Alnylam Pharmaceuticals im Dezember 2024 eine erste Studie am Menschen für ALN-HTT02 begonnen, ein RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutikum, das gemeinsam mit Regeneron Pharmaceuticals entwickelt wurde. Das Medikament zielt auf das fehlerhafte HTT-Gen ab, das für die Produktion schädlicher Proteine im Gehirn verantwortlich ist, und soll das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und möglicherweise den Verlauf der Huntington-Krankheit verändern.
Der EMR-Bericht über die Pipeline der Huntington-Krankheit enthält das Profil der wichtigsten Unternehmen, die an klinischen Studien beteiligt sind, und ihrer in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel. Er bietet eine detaillierte therapeutische Bewertung der Huntington’-Krankheit und analysiert die Wettbewerbsdynamik der klinischen Studienlandschaft. Nachfolgend finden Sie eine Liste einiger Akteure, die an klinischen Studien zur Huntington-Krankheit beteiligt sind:
Dieser Abschnitt enthält eine detaillierte Analyse jedes Medikaments in mehreren Phasen, einschließlich Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und neu aufkommende Medikamente für die Huntington’-Krankheit. Er enthält eine Produktbeschreibung, die ID der Studie, den Studientyp, die Medikamentenklasse, die Art der Verabreichung und den Rekrutierungsstatus der Huntington-Medikamentenkandidaten.
SKY-0515 ist ein oral verabreichter niedermolekularer mRNA-Spleißmodulator, der von Skyhawk Therapeutics, Inc. entwickelt wurde. In der laufenden Phase-2/3-Studie FALCON-HD werden seine Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (HD) untersucht. Ziel der Studie ist es, festzustellen, ob SKY-0515 durch gezielte Modulation des RNA-Spleißens die Konzentrationen der Huntingtin-Mutation (mHTT) und des PMS1-Proteins, beides Schlüsselfaktoren für das Fortschreiten der Huntington-Krankheit, senken kann. An dieser Studie nehmen 120 Teilnehmer aus Australien und Neuseeland teil.
Das von PTC Therapeutics entwickelte PTC518 ist ein oral bioverfügbares kleines Molekül, das die Produktion des mutierten Huntingtin-Proteins verringern soll, das für die neuronalen Schäden bei der Huntington-Krankheit verantwortlich ist. Die laufende Phase-2b-Verlängerungsstudie untersucht die langfristige Sicherheit, Wirksamkeit und pharmakodynamische Wirkung von PTC518 bei Teilnehmern, die die vorherige Phase-2a-Studie abgeschlossen haben. In dieser Studie wird die Fortsetzung der Behandlung über 54 Monate untersucht, um den anhaltenden therapeutischen Nutzen und die Verträglichkeit zu ermitteln.
SPK-10001, entwickelt und gesponsert von Spark Therapeutics, Inc., ist eine Gentherapie, die derzeit in einer klinischen Studie der Phase 1/2 für die Huntington-Krankheit untersucht wird. Die Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und frühe Wirksamkeit einer einzelnen, bilateralen intraparenchymalen Infusion von SPK-10001 in das Caudat und Putamen. SPK-10001 wird über ein adeno-assoziiertes Virus (AAV) verabreicht und führt genetische Anweisungen für mikroRNA ein, die darauf abzielen, sowohl die normalen als auch die mutierten Huntingtin-Proteinspiegel zu senken und so das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.
*Please note that this is only a partial list; the complete list of drugs will be available in the full report.*
Der Huntington’s Disease Pipeline Analysis Report bietet einen strategischen Überblick über die aktuelle und zukünftige Landschaft der Behandlungen für Huntington’s Disease. Er liefert die notwendigen Informationen, um fundierte Investitionsentscheidungen zu treffen und Forschung, Entwicklung und strategische Planung zu unterstützen. Die Stakeholder werden von den wesentlichen Einblicken in die Huntington-Krankheit-Kooperationen, das regulatorische Umfeld und potenzielle Wachstumsmöglichkeiten profitieren.
Globaler Markt für klinische Studien
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Umfang des Berichts |
Details |
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Pipeline von Arzneimitteln nach klinischen Studienphasen |
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Weg der Verabreichung |
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Drogenklassen |
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Führende Sponsoren abgedeckt |
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Abgedeckte Geografien |
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