Nach Angaben des National Institute of Health ist die X-chromosomale juvenile Retinoschisis mit einer Prävalenz von etwa 1:5.000-25.000 die häufigste vererbte Ursache für Makuladegeneration bei Jungen. Sie macht etwa 5 % aller im Kindesalter auftretenden, vererbten Netzhautdystrophien aus. Es gibt keine spezifische Behandlung, um die Erkrankung zu stoppen, aber es laufen mehrere Gentherapieversuche, um abnormale Gene in der Netzhaut zu korrigieren. Es wird erwartet, dass diese neuen Medikamente in den kommenden Jahren das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und den Verlust des Sehvermögens verhindern können.
Zu den wichtigsten Unternehmen, die auf dem Markt für Medikamente gegen Juvenile Makuladegeneration (JMD) tätig sind, gehören unter anderem das Astellas Institute for Regenerative Medicine und Ascidian Therapeutics, Inc.
Zu den führenden Medikamenten, die sich derzeit in der Pipeline befinden, gehört unter anderem ACDN-01.
In mehreren klinischen Studien wird die Wirksamkeit von Gentherapien zur Vorbeugung und Behandlung der juvenilen Makuladegeneration (JMD) untersucht.
Der Juvenile Makuladegeneration (JMD) Pipeline Analyse Bericht von Expert Market Research gibt einen umfassenden Einblick in Medikamente gegen juvenile Makuladegeneration (JMD), die sich derzeit in der klinischen Prüfung befinden. Er deckt verschiedene Aspekte in Bezug auf die Details jedes dieser in der Entwicklung befindlichen Medikamente für juvenile Makuladegeneration (JMD) ab. Der Bericht umfasst die Analyse von über 20+ Medikamenten in der Pipeline und 10+ Unternehmen. Die Pipeline-Landschaft der juvenilen Makuladegeneration (JMD) wird eine Analyse auf der Grundlage von Wirksamkeits- und Sicherheitsmessungen umfassen, die für die Studien veröffentlicht wurden, einschließlich ihrer unerwünschten Auswirkungen auf Patienten, die an juveniler Makuladegeneration (JMD) leiden.
Der Bewertungsteil wird eine detaillierte Analyse jedes Medikaments, der Medikamentenklasse, der klinischen Studien, der Phasenart, des Medikamententyps, des Verabreichungsweges und der laufenden Produktentwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit der juvenilen Makuladegeneration (JMD) umfassen.
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Die jugendliche Makuladegeneration bezieht sich auf mehrere vererbte und seltene Erkrankungen, die Kinder und junge Erwachsene betreffen. Zu diesen Erkrankungen gehören die Best-Krankheit, die Stargardt-Krankheit und die juvenile Retinoschisis. Diese Erkrankungen führen zu einem Verlust des zentralen Sehvermögens, der oft in der Kindheit oder manchmal im jungen Erwachsenenalter beginnt. Die jugendliche Makuladegeneration schädigt die Makula, das Gewebe in der Mitte der Netzhaut im hinteren Teil des Auges. Dies ist der Bereich, der für das scharfe zentrale Sehen sorgt und es uns ermöglicht, Dinge zu tun, Farben zu sehen und Gesichter zu erkennen. Diese Erkrankungen werden in Familien durch Genveränderungen weitergegeben. Die Stargardt’sche Krankheit wird nur vererbt, wenn beide Elternteile von dem Gen betroffen sind. Bei der vitelliformen Makuladystrophie von Best kann sie vererbt werden, auch wenn nur ein Elternteil betroffen ist. Die juvenile Retinoschisis betrifft Männer, da sie mit dem X-Chromosom verbunden ist, wird aber von der Mutter auf das Kind übertragen.
Zu den Symptomen der juvenilen Makuladegeneration gehören unter anderem das Auftreten von grauen und schwarzen Flecken, Lichtscheu, verschwommenes Sehen mit dunklen Bereichen, Beeinträchtigung der Farbwahrnehmung und gelbliche Flecken um die Makula. Für die juvenile Makuladegeneration gibt es keine Behandlung. Sehhilfen, adaptives Training und einige andere Hilfsmittel können Menschen mit Sehkraftverlust helfen, aktiv zu bleiben. Empfohlen werden Sonnenbrillen mit UV-Schutz und Bewegungsübungen für die Patienten. Mehrere Studien und Forschungsarbeiten suchen nach Möglichkeiten zur Vorbeugung und Behandlung von JMD. Pharmaunternehmen und Forschungsinstitute entwickeln innovative Gentherapien. Alkeus Pharmaceuticals for Regenerative Medicine gab vielversprechende Ergebnisse seiner klinischen Studie TEASE-3 für das Medikament ALK-001 bekannt. Die zunehmenden klinischen Studien und die sich verändernde Dynamik haben erhebliche Auswirkungen auf die Landschaft der klinischen Studien zur juvenilen Makuladegeneration (JMD).
Dieser Abschnitt des Berichts umfasst die Analyse der Juvenilen Makuladegeneration (JMD) auf der Grundlage mehrerer Segmente, darunter:
Nach Phase
Nach Medikamentenklasse
Nach Art der Verabreichung
Der Bericht befasst sich mit Arzneimitteln der Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und der frühen Phase. Der Bericht umfasst eine eingehende Analyse jedes Medikaments in diesen Phasen. Nach der EMR-Analyse machen die Phasen I und II einen Großteil der gesamten klinischen Studien für juvenile Makuladegeneration (JMD) aus, da es nicht viele Medikamente in der späten klinischen Phase gibt.
Zu den Kategorien der Arzneimittelmoleküle, die in der Pipeline-Analyse der juvenilen Makuladegeneration (JMD) erfasst sind, gehören rekombinante Fusionsproteine, kleine Moleküle, monoklonale Antikörper, Peptide, Polymere und Gentherapie. Das Astellas-Institut führt derzeit eine Phase-I/II-Studie für Biological: MA09-hRPE. In der Studie wird die subretinale Injektion von aus menschlichen embryonalen Stammzellen gewonnenen retinalen Pigmentepithelzellen bei Patienten mit Stargardt-Makuladystrophie untersucht. Auch Gentherapien zur Vorbeugung und Behandlung von JMD werden derzeit in mehreren Versuchen erprobt. Die Therapie wirkt, indem sie das abnorme Gen in der Netzhaut korrigiert. Der Bericht enthält eine vergleichende Analyse der Medikamentenklassen für jedes Medikament in den verschiedenen Phasen der klinischen Studien für die juvenile Makuladegeneration (JMD).
Der EMR-Bericht über die Pipeline der juvenilen Makuladegeneration (JMD) enthält das Profil der wichtigsten Unternehmen, die an klinischen Studien beteiligt sind, und ihrer in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel. Nachfolgend eine Liste einiger Akteure, die an klinischen Studien zur juvenilen Makuladegeneration (JMD) beteiligt sind:
Die wichtigsten Medikamente in der Pipeline sind folgende:
Die Studie soll die Verträglichkeit und Sicherheit der RPE-Zelltherapie bei Patienten mit Stargardt's Makuladystrophie untersuchen. Die Studie wird vom Astellas Institute for Regenerative Medicine gesponsert und befindet sich derzeit in der Phase I/II.
Ziel der Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von ACDN-01 nach einer einzigen subretinalen Injektion von ACDN-01 zu untersuchen. Dies ist die erste klinische Studie am Menschen, in der ACDN-01 untersucht wird. Sie wird von Ascidian Therapeutics, Inc. gesponsert und befindet sich derzeit in Phase I/II.
*Please note that this is only a partial list; the complete list of drugs will be available in the full report.*
Der Juvenile Makuladegeneration (JMD) Pipeline Analyse Bericht bietet einen strategischen Überblick über die aktuelle und zukünftige Landschaft der Behandlungen für juvenile Makuladegeneration (JMD). Er liefert die notwendigen Informationen, um fundierte Investitionsentscheidungen zu treffen und die Forschung, Entwicklung und strategische Planung zu unterstützen. Die Stakeholder werden von den wesentlichen Einblicken in Markttrends, das regulatorische Umfeld und potenzielle Wachstumsmöglichkeiten innerhalb der Pipeline für juvenile Makuladegeneration (JMD) profitieren.
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Umfang des Berichts |
Details |
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Arzneimittelpipeline nach Phase der klinischen Prüfung |
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Verabreichungsweg |
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Drogenklassen |
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Führende Sponsoren abgedeckt |
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Abgedeckte Geographien |
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