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Überblick über Bericht

Nach Angaben der American Liver Foundation leidet in den Vereinigten Staaten etwa 1 von 30.000 Menschen an der Wilson-Krankheit. Darüber hinaus ergab eine im Vereinigten Königreich durchgeführte Studie, dass 1 von 7.000 Menschen Genmutationen haben, die die Wilson-Krankheit verursachen. Die Entwicklung wirksamer Behandlungen zur effektiven Beherrschung der Krankheit hat einen hohen Stellenwert eingenommen.

  • Zu den wichtigsten Unternehmen auf dem Markt für Medikamente gegen die Wilson-Krankheit gehören unter anderem Alexion Pharmaceuticals, Inc., Vivet Therapeutics SAS, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. und Nobelpharma.

  • Zu den führenden Medikamenten, die sich derzeit in der Pipeline befinden, gehören unter anderem Copper Transporting ATPase 2, VTX-801 und UX701-CL001.

  • Regulierungsbehörden wie die FDA und die EMA in den Vereinigten Staaten spielen eine wichtige Rolle in der Medikamentenpipeline für die Wilson-Krankheit, da sie verschiedenen Medikamenten, die eine wirksame Behandlung für Patienten mit der Wilson-Krankheit ermöglichen sollen, den Status eines Durchbruchs verleihen und sie im Schnellverfahren zulassen.

Berichtsumfang

Der Wilson Krankheit Pipeline Analyse Bericht von Expert Market Research gibt einen umfassenden Einblick in die Medikamente gegen Morbus Wilson, die sich derzeit in der klinischen Erprobung befinden. Er deckt verschiedene Aspekte in Bezug auf die Details jedes dieser in der Entwicklung befindlichen Medikamente für die Wilson-Krankheit ab. Der Bericht umfasst die Analyse von über 100 Medikamenten in der Pipeline und über 50 Unternehmen. Er enthält eine Analyse auf der Grundlage der für die Studien veröffentlichten Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit, einschließlich der unerwünschten Wirkungen auf Patienten mit Morbus Wilson.

Die detaillierte Analyse jedes Medikaments, der Medikamentenklasse, der klinischen Studien, des Phasentyps, des Medikamententyps, des Verabreichungswegs und der laufenden Produktentwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit der Wilson-Krankheit wird abgedeckt.

Wilson Disease Pipeline Analysis By Drug Class

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Ausblick auf die Pipeline für die Wilson-Krankheit

Die Wilson-Krankheit ist eine seltene genetische Störung, bei der sich überschüssiges Kupfer im Körper anreichert. Diese Erkrankung beeinträchtigt das Gehirn, die Leber, die Augen und andere Organe. Die Wilson-Krankheit kann zu Organschäden führen. Bei den meisten Betroffenen wird die Krankheit im Alter zwischen 5 und 35 Jahren diagnostiziert. Die Symptome der Wilson-Krankheit variieren von Person zu Person und können unter anderem Müdigkeit, Appetitlosigkeit, Gelbfärbung der Haut, Flüssigkeitsansammlungen in den Beinen oder im Magen, Sprachprobleme und Muskelsteifheit umfassen.

Die Behandlung der Wilson-Krankheit besteht darin, die toxischen Kupferwerte im Körper zu senken und Organschäden zu verhindern. Die Medizin umfasst Chelatbildner, Tetrathiomolybdat und Penicillamin. Menschen, die an der Krankheit leiden, müssen lebenslang behandelt werden.

Unternehmen entwickeln innovative Behandlungen, um diese Krankheit in den Griff zu bekommen. GATEWAY zum Beispiel ist eine klinische Gentherapie-Studie für die Wilson-Krankheit. In der Studie wird versucht, die Sicherheit und Wirksamkeit eines Medikaments namens VTX-801 zu bewerten, das überschüssiges Kupfer auf natürlichem Wege beseitigen kann. Mehrere Medikamente zur Behandlung der Wilson-Krankheit befinden sich in der Pipeline und werden von wichtigen Pharmaunternehmen entwickelt. Die Investitionstätigkeit nimmt zu, um die steigende Zahl von Todesfällen im Zusammenhang mit der Wilson-Krankheit zu bekämpfen.

Epidemiologie der Wilson-Krankheit

Die Wilson-Krankheit ist eine seltene genetische Störung, deren Prävalenz zwischen 1 von 100.000 und 1 von 3 Millionen Menschen liegt. Die Krankheit betrifft Männer und Frauen gleichermaßen und wird am häufigsten zwischen dem 4. und 40. Lebensjahr diagnostiziert, kann aber auch schon im Alter von 3 oder erst im Alter von 70 Jahren auftreten. Die weltweite Inzidenz wird auf 10 bis 30 Millionen Fälle geschätzt. Die Trägerhäufigkeit liegt bei etwa 1 von 90 bis 1 von 100 Personen. Populationen mit einer hohen Rate an blutsverwandten Ehen weisen tendenziell eine höhere Inzidenz der Krankheit auf.

Morbus Wilson – Therapeutische Bewertung der Medikamentenpipeline

Dieser Abschnitt des Berichts umfasst die Analyse von Medikamentenkandidaten für die Wilson-Krankheit auf der Grundlage verschiedener Segmentierungen, einschließlich:

Nach Phase

EMR’s Pipeline-Bewertungsbericht umfasst 50+ Medikamentenanalysen basierend auf Phasen.

  • Produkte im Spätstadium (Phase 3 und Phase 4)
  • Produkte im mittleren Entwicklungsstadium (Phase 2)
  • Produkte im Frühstadium (Phase I)
  • Präklinische Produkte und Produkte im Entdeckungsstadium

Nach Medikamentenklasse

EMR’s Bericht über die therapeutische Bewertung der Wilson-Krankheit umfasst mehr als 50 Arzneimittelanalysen auf der Grundlage von Arzneimittelklassen:

  • Bispezifische Antikörper
  • Peptide
  • Kleine Moleküle
  • Gentherapie

Nach Art der Verabreichung

Die klinische Bewertung der Wilson-Krankheit umfasst mehr als 50 Arzneimittelanalysen auf der Grundlage des Verabreichungswegs.

  • Oral
  • Parenteral
  • Andere

Krankheit Morbus Wilson – Pipeline-Bewertung, Segmentierung nach Phasen

Der Bericht umfasst Arzneimittel der Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und der frühen Phase. Der Bericht enthält eine eingehende Analyse jedes Medikaments in diesen Phasen. Nach der EMR-Analyse deckt die Phase I einen Großteil der gesamten klinischen Versuche ab, die zur Behandlung der Wilson-Krankheit durchgeführt werden.

Wilson-Krankheit – Pipeline-Bewertung, Segmentierung nach Arzneimittelklassen

Die in der Pipeline-Analyse der Wilson-Krankheit behandelten Medikamentenkategorien umfassen bispezifische Antikörper, Peptide, kleine Moleküle und Gentherapie. Bei der Wilson-Krankheit haben die Patienten eine fehlerhafte Kopie des ATP7B-Gens. Dieses Gen ist für den Transport von überschüssigem Kupfer aus der Leber verantwortlich. Daher wird zur Behandlung der Krankheit bei den Patienten in der Regel eine Gentherapie eingesetzt. Derzeit werden zwei Gentherapien zur Behandlung von Patienten mit Morbus Wilson erprobt. Darüber hinaus untersucht Ultragenyx UX701, eine Gentherapie auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV-Vektoren). Die Therapie bewirkt eine stabile Expression des Kupfertransporters ATP7B. Der Bericht enthält eine vergleichende Analyse der Medikamentenklassen für jedes Medikament in den verschiedenen Phasen der klinischen Versuche für die Wilson-Krankheit.

Bewertung der klinischen Studien zur Wilson-Krankheit – Wettbewerbsdynamik

Der EMR-Bericht über die Pipeline von Arzneimitteln für die Wilson-Krankheit umfasst das Profil der wichtigsten Unternehmen, die an klinischen Studien beteiligt sind, und ihre in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel. Nachfolgend eine Liste einiger Akteure, die an klinischen Studien zur Wilson-Krankheit beteiligt sind:

  • Vivet Therapeutics SAS 
  • Alexion Pharmaceuticals, Inc. 
  • Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 
  • Nobelpharma Co. Ltd.  
  • Andere 

Profil der neu aufkommenden Medikamente bei der Wilson-Krankheit

Dieser Abschnitt enthält eine detaillierte Analyse jedes Medikaments in mehreren Phasen, einschließlich Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und neue Medikamente für die Wilson-Krankheit. Er enthält eine Produktbeschreibung, die ID der Studie, den Studientyp, die Medikamentenklasse, die Art der Verabreichung und den Rekrutierungsstatus der Kandidaten für die Wilson-Krankheit.

VTX-801

VTX-801 befindet sich derzeit in Phase II und wird von Vivet Therapeutics SAS entwickelt. Die Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit einzelner aufsteigender Dosen von VTX-801 zu bewerten. Es handelt sich um eine Gentherapie, die Patienten, die an der Wilson-Krankheit leiden, intravenös verabreicht wird

UX701-CL001

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. führt eine Studie durch, um die Relevanz und Angemessenheit von Ergebnisbewertungen einschließlich Biomarkern in der Wilson-Krankheitspopulation zu ermitteln.

ALXN1840

Alexion Pharmaceuticals, Inc. entwickelt das Medikament, das sich derzeit in Phase II befindet. In der Studie werden die Auswirkungen von ALXN1840 auf den Kupferhaushalt bei Patienten mit Morbus Wilson untersucht.

*Please note that this is only a partial list; the complete list of drugs will be available in the full report.*

Gründe für den Kauf dieses Berichts

Der Wilson Krankheit Pipeline Analyse Bericht bietet einen strategischen Überblick über die aktuelle und zukünftige Landschaft der Behandlungen für Morbus Wilson. Er liefert die notwendigen Informationen, um fundierte Investitionsentscheidungen zu treffen und Forschung, Entwicklung und strategische Planung zu unterstützen. Die Stakeholder werden von den wesentlichen Einblicken in Markttrends, das regulatorische Umfeld und potenzielle Wachstumschancen innerhalb der Pipeline der Wilson-Krankheit profitieren.

Schlüsselfragen, die im Wilson Disease – Pipeline-Bewertungsbericht beantwortet werden

  • Welche Unternehmen/Institutionen sind bei der Entwicklung von Medikamenten für Morbus Wilson führend?
  • Wie sieht das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil der in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel für die Wilson-Krankheit aus?
  • Welches Unternehmen ist bei der Entwicklung von Medikamenten für die Wilson-Krankheit führend?
  • Wie ist die aktuelle kommerzielle Bewertung der Wilson-Krankheit?
  • Welche Chancen und Herausforderungen gibt es in der Pipeline von Medikamenten für Morbus Wilson?
  • Wie sieht das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil der in der Pipeline befindlichen Medikamente für die Wilson-Krankheit aus?
  • Welches Unternehmen führt wichtige Studien für Medikamente gegen die Wilson-Krankheit durch?
  • Welche Unternehmen/Institutionen sind an Kooperationen für die Wilson-Krankheit beteiligt, um Patienten bessere therapeutische Alternativen zu bieten?
  • Welche Regionen werden bei klinischen Studien zur Wilson-Krankheit abgedeckt?

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*Während wir uns bemühen, Ihnen immer aktuelle und genaue Informationen zu geben, sind die auf der Website dargestellten Zahlen individuell und können sich von den tatsächlichen Zahlen im Hauptbericht unterscheiden. Bei der Expertenmarktforschung wollen wir Ihnen die neuesten Erkenntnisse und Trends auf dem Markt bringen. Mit unseren Analysen und Prognosen können Stakeholder die Marktdynamik verstehen, sich vor Herausforderungen befassen und die Möglichkeiten nutzen, datengesteuerte strategische Entscheidungen zu treffen.*

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Wichtige Highlights des Berichts

Bitte beachten Sie, dass die in der Beschreibung genannten Zahlen als Schätzungen dienen und sich von den tatsächlichen Zahlen im Abschlussbericht unterscheiden können.

Umfang des Berichts Details
Pipeline von Arzneimitteln nach Phasen der klinischen Prüfung
  • Produkte im Spätstadium (Phase III und Phase IV)
  • Produkte im mittleren Entwicklungsstadium (Phase II)
  • Produkte im Frühstadium (Phase I)
  • Präklinische Produkte und Produkte im Forschungsstadium 
Verabreichungsweg
  • Oral
  • Parenteral
  • Andere
Drogenklassen
  • Bispezifischer Antikörper
  • Peptide
  • Kleine Moleküle
  • Gentherapie
Leading Sponsors abgedeckt
  • Vivet Therapeutics SAS 
  • Alexion Pharmaceuticals, Inc. 
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Abgedeckte Geografien
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  • Asien-Pazifik
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This is a collaborative report by Vishakha Agrawal reflecting perspectives and research-driven insights from Expert Market Research.

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