Mercado del Tratamiento de la Hiperoxaluria Primaria (2026-2035)

Perspectivas de la Hiperoxaluria Primaria

La hiperoxaluria primaria (PH) es una enfermedad genética rara causada por deficiencias en el metabolismo del glioxilato. La PH es autosómica recesiva y se clasifica en tres tipos según los genes responsables: tipo 1 (AGXT) (PH-I), tipo 2 (GRHPR) (PH-II) y tipo 3 (HOGA1) (PH-III). El riñón es el sitio principal de depósito de oxalato, lo que en muchos casos conduce a la enfermedad renal en etapa terminal.

La enfermedad renal en etapa terminal (ESRD) es una afección potencialmente mortal que impide que los riñones filtren eficazmente los líquidos y los productos de desecho del cuerpo.

Los cálculos renales en la hiperoxaluria primaria tipo 1 suelen aparecer entre la infancia y la edad adulta temprana, y la ESRD puede desarrollarse a cualquier edad. Los síntomas de la hiperoxaluria primaria tipo 2 son similares a los del tipo 1, pero la ESRD se desarrolla más tarde en la vida. Los pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 3 desarrollan con frecuencia cálculos renales en la infancia, pero se han descrito pocos casos de este tipo, por lo que se desconocen otros signos y síntomas.

Los cálculos renales recurrentes, la hematuria y las infecciones del tracto urinario (UTIs) son posibles signos y síntomas. Si no se trata, la PH-I puede progresar a una enfermedad renal en etapa terminal, que puede ser fatal. La enfermedad se caracteriza fenotípicamente por la formación recurrente de cálculos renales y nefrocalcinosis, lo que resulta en el declive gradual de la función renal. Cuando la función renal se deteriora, el exceso de oxalato no puede eliminarse a través de la orina y los cristales de oxalato de calcio precipitan en varios tejidos, lo que da lugar a la oxalosis sistémica, una enfermedad multiorgánica devastadora.

Los cambios (mutaciones) en el gen AGXT causan la PH tipo I. Las mutaciones en el gen GRHPR causan la PH tipo II. Las mutaciones en el gen HOGA1 causan la PH tipo III. Los genes codifican instrucciones para la producción de proteínas, que son esenciales para muchas funciones corporales. Cuando un gen muta, el producto proteico puede ser defectuoso, ineficiente o estar ausente. Dependiendo de las funciones de la proteína específica, esto puede tener un impacto en muchos sistemas de órganos del cuerpo.

Segmentación del Mercado

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Epidemiología de la Hiperoxaluria Primaria

Los hombres y las mujeres se ven afectados por igual por la PH. Se desconoce la incidencia y prevalencia exacta de estos trastornos. Debido a que algunos casos no se diagnostican o se diagnostican erróneamente, es difícil determinar la verdadera prevalencia de estas afecciones en la población general. Los pacientes jóvenes con formación recurrente de cálculos renales pueden beneficiarse de las pruebas genéticas moleculares. Sin embargo, en algunos pacientes con síntomas comunes de PH no se encuentran las mutaciones genéticas conocidas vinculadas a la PH, lo que implica que es probable que se subestime el número real de personas con PH. La forma más común es la PH tipo I. 

Según una estimación, la prevalencia de la PH tipo I en la población general es de 1-3 casos por 1,000,000 de personas, con menos de 1,000 personas afectadas en los Estados Unidos, y la incidencia es de 1 caso por 120,000 nacidos vivos por año en Europa. Se estima que la PH es 2.5 veces más común en los estadounidenses de origen europeo que en los afroamericanos.

Motores y Restricciones del Mercado Global de Tratamiento de la Hiperoxaluria Primaria

Se espera que la creciente concienciación de la población sobre los trastornos raros y genéticos impulse la demanda del tratamiento de la hiperoxaluria primaria. Durante el período de pronóstico, los avances tecnológicos en el campo de la ingeniería genética impulsarán la demanda del mercado global de tratamiento de la hiperoxaluria primaria.

El número de empresas farmacéuticas líderes con productos en ensayos clínicos para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria impulsará el crecimiento del mercado. En la próxima década, la demanda de tratamiento para la hiperoxaluria primaria aumentará debido al incremento en el diagnóstico y la búsqueda de tratamiento. El crecimiento del mercado global de tratamiento de la hiperoxaluria primaria se ve obstaculizado por una pequeña población de pacientes disponible para ensayos clínicos.

Panorama Terapéutico Global de la Hiperoxaluria Primaria

El tratamiento se determina por el tipo, los síntomas y la gravedad de la hiperoxaluria, y por qué tan bien responde el paciente al tratamiento.

El tratamiento puede requerir los esfuerzos colaborativos de un equipo de especialistas. Es posible que pediatras, cirujanos, especialistas que evalúan y tratan problemas renales (nefrólogos), especialistas que evalúan y tratan problemas hepáticos (hepatólogos), especialistas que evalúan y tratan problemas del tracto urinario (urólogos), dietistas y otros profesionales de la salud necesiten planificar el tratamiento de un niño afectado de manera sistemática y exhaustiva. Se recomienda el asesoramiento genético para ayudar a las familias a comprender la genética y la historia natural de la PH, y para proporcionar apoyo psicosocial. 

Lumasiran (Oxlumo) es un medicamento que reduce la producción de oxalato en niños y adultos con hiperoxaluria primaria. En algunas personas con hiperoxaluria primaria, las dosis prescritas de vitamina B-6 pueden ayudar a reducir el oxalato en la orina. Las preparaciones orales de fosfato y citrato ayudan a prevenir la formación de cristales de oxalato de calcio. Dependiendo de otras anomalías en la orina, se pueden considerar otros medicamentos, como los diuréticos tiazídicos.

Panorama Competitivo Global de la Hiperoxaluria Primaria

El informe ofrece un análisis profundo de los actores clave involucrados en el mercado global de tratamiento de la hiperoxaluria primaria, los patrocinadores que fabrican las terapias y las someten a ensayos para obtener las aprobaciones de la FDA. Las empresas incluidas en el mercado son las siguientes: 

• Alnylam Pharmaceuticals

• Tecoland Corporation

• Zhejiang Tianxin Pharmaceuticals Co.

• Takeda Pharmaceuticals

• Wuxi Further Pharmaceutical Co Ltd

• Genentech

• OxThera

• Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

• Allena Pharmaceuticals