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Epidermolysis bullosa (EB) ist eine seltene genetisch bedingte Hauterkrankung, die durch eine extreme Zerbrechlichkeit der Haut gekennzeichnet ist und schon bei geringer Reibung oder Trauma schmerzhafte Blasen und Wunden verursacht. Laut Aaron Tabor et al. (2024) ist weltweit etwa 1 von 18.000 Lebendgeburten davon betroffen. Die Pipeline für Epidermolysis-bullosa-Therapeutika wird immer umfangreicher, wobei der Schwerpunkt zunehmend auf Gentherapien, Proteinersatz und zellbasierten Behandlungen liegt. Erhöhte Forschungsgelder und die Ausweisung als Orphan Drug treiben die Innovation voran. Laut der Epidermolysis-Bullosa-Pipeline-Analyse von expert market research wird erwartet, dass die Behandlungslandschaft in den kommenden Jahren aufgrund der zunehmenden klinischen Fortschritte ein signifikantes Wachstum erfahren wird.
Zu den wichtigsten Unternehmen, die an der Pipeline-Analyse von Epidermolysis bullosa beteiligt sind, gehören Krystal Biotech, Inc., Castle Creek Biosciences, LLC. und andere.
Zu den führenden Medikamenten, die sich derzeit in der Pipeline befinden, gehören KB803, AGLE-102, ELK-003 und andere.
Das Wachstum der Pipeline für Epidermolysis bullosa wird durch vermehrte klinische Versuche mit Gentherapien, zunehmende FDA-Zulassungen für Medikamente gegen seltene Krankheiten und Fortschritte bei Proteinersatztherapien angetrieben.
Der Epidermolysis Bullosa Pipeline Analyse Bericht von expert market research gibt einen umfassenden Einblick in Epidermolysis Bullosa Therapeutika, die sich derzeit in der klinischen Prüfung befinden. Er deckt verschiedene Aspekte in Bezug auf die Details jedes dieser in der Entwicklung befindlichen Medikamente für Epidermolysis bullosa ab. Die Bewertung des Epidermolysis bullosa-Berichts umfasst die Analyse von über 100 Medikamenten in der Pipeline und über 50 Unternehmen. Die Epidermolysis-Bullosa-Pipeline-Landschaft umfasst eine Analyse auf der Grundlage der für die Studien veröffentlichten Ergebnisse zu Wirksamkeit und Sicherheit, einschließlich der unerwünschten Wirkungen auf Patienten, die an der Krankheit leiden, sowie eine Abstimmung mit den Epidermolysis-Bullosa-Behandlungsrichtlinien, um eine optimale Behandlungspraxis zu gewährleisten.
Der Bewertungsteil umfasst eine detaillierte Analyse jedes Medikaments, der Medikamentenklasse, der klinischen Studien, des Phasentyps, des Medikamententyps, des Verabreichungswegs und der laufenden Produktentwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit Epidermolysis bullosa.

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Epidermolysis bullosa ist eine Gruppe von seltenen genetischen Störungen, die dazu führen, dass die Haut extrem brüchig wird und bei geringer Reibung oder Trauma leicht Blasen wirft. Sie tritt aufgrund von Mutationen in Genen auf, die für die Integrität der Haut verantwortlich sind, insbesondere in solchen, die für Verankerungsproteine zwischen den Hautschichten kodieren.
Die Behandlung von Epidermolysis bullosa konzentriert sich auf Wundpflege, Schmerzbehandlung und Infektionsprävention. Derzeit zeichnen sich Gentherapien und Proteinersatztherapien als vielversprechende Ansätze ab. Im Mai 2023 hat die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Vyjuvek zugelassen, eine topische Gentherapie für dystrophe Epidermolysis bullosa. Vyjuvek bringt mit Hilfe eines modifizierten Herpes-Simplex-Virus normale COL7A1-Genkopien direkt in Wunden ein und fördert so die Heilung und die Integrität der Haut bei betroffenen Patienten.
Nach Aaron Tabor et al. (2024) variieren Prävalenz und Inzidenz der Epidermolysis bullosa (EB) von Region zu Region. In England und Wales lag die Prävalenz bei 34,8 pro Million, wobei zwischen 2002 und 2022 1.200 Geburten verzeichnet wurden. Die Vereinigten Staaten meldeten eine niedrigere Prävalenz von 8,2 pro eine Million Lebendgeburten. Deutschland und die Niederlande meldeten Inzidenzen von 45 bzw. 41,3 pro Million Lebendgeburten. Im Iran wurden im Jahr 2021 538 Fälle dokumentiert. Weltweit ist etwa 1 von 18.000 Lebendgeburten von EB betroffen. Diese Zahlen unterstreichen die Notwendigkeit einer verbesserten Diagnostik und einer globalen Datenerfassung.
Dieser Abschnitt des Berichts umfasst die Analyse der Epidermolysis bullosa Medikamentenkandidaten auf der Grundlage mehrerer Segmentierungen, einschließlich:
Nach Phase
Der Bericht zur Bewertung der Pipeline umfasst mehr als 50 Medikamentenanalysen nach Phasen:
Nach Wirkstoffklasse
Der Bericht zur Pipeline-Analyse von Epidermolysis bullosa umfasst mehr als 50 Arzneimittelanalysen auf der Grundlage von Arzneimittelklassen:
Auf dem Weg der Verwaltung
Der Bericht zur Bewertung der Pipeline umfasst mehr als 50 Arzneimittelanalysen auf der Grundlage des Verabreichungswegs.
Der Bericht befasst sich mit Arzneimitteln der Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und der frühen Phase. Der Bericht enthält eine eingehende Analyse jedes Medikaments in diesen Phasen. Nach der EMR-Analyse deckt Phase II mit 41 % einen großen Teil der gesamten klinischen Studien zu Epidermolysis bullosa ab. Phase III folgt mit über 26 %, was eine starke Dynamik in Richtung fortgeschrittener klinischer Validierung widerspiegelt. Phase I macht 20,59 % aus, was auf kontinuierliche Forschungsinvestitionen hindeutet. Diese gut verteilte Pipeline signalisiert vielversprechende Fortschritte für die Epidermolysis-bullosa-Behandlungslandschaft.
Die in der Epidermolysis-Bullosa-Pipeline-Analyse untersuchten Medikamentenkategorien umfassen kleine Moleküle, monoklonale Antikörper und Peptide. Der Bericht über Epidermolysis bullosa bietet eine vergleichende Analyse der Medikamentenklassen für jedes Medikament, das sich in verschiedenen Phasen der klinischen Prüfung für Epidermolysis bullosa befindet. Topische Therapien gewinnen in der Behandlungspipeline für Epidermolysis bullosa zunehmend an Bedeutung. So wurde FILSUVEZ, ein topisches Gel auf Birkentriterpenbasis, für dystrophe und junktionale Epidermolysis bullosa zugelassen. Es fördert die Wundheilung durch entzündungshemmende und hautreparierende Eigenschaften. Die Therapie wird direkt auf partielle Wunden aufgetragen und hat sich bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten in klinischen Studien als wirksam erwiesen.
Der EMR-Bericht für die Epidermolysis-Bullosa-Pipeline umfasst das Profil der wichtigsten Unternehmen, die an klinischen Studien beteiligt sind, und ihrer in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel. Er bietet eine detaillierte Bewertung der Epidermolysis bullosa-Therapie und analysiert die Wettbewerbsdynamik der klinischen Studienlandschaft. Im Folgenden finden Sie eine Liste einiger Akteure, die an klinischen Studien zu Epidermolysis bullosa beteiligt sind:
Dieser Abschnitt enthält eine detaillierte Analyse jedes Medikaments in mehreren Phasen, einschließlich Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und neue Medikamente für Epidermolysis bullosa. Er enthält eine Produktbeschreibung, die ID der Studie, den Studientyp, die Medikamentenklasse, die Art der Verabreichung und den Rekrutierungsstatus der Epidermolysis bullosa Medikamentenkandidaten.
KB803 ist ein wiederverwendbarer Gentherapie-Augentropfen, der von Krystal Biotech gesponsert wird. Es zielt darauf ab, Hornhautabschürfungen bei Patienten mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) zu behandeln und zu verhindern. Diese Therapie befindet sich in einer Phase-3-Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von KB803 untersucht wird. Es liefert zwei Kopien des COL7A1-Gens zur Wiederherstellung des Typ-VII-Kollagens in den Epithelzellen der Hornhaut. Die Therapie wird derzeit in einem doppelblinden Crossover-Design innerhalb eines Patienten verabreicht.
AGLE-102 ist ein von Aegle Therapeutics entwickeltes Prüfpräparat zur Behandlung mit extrazellulären Vesikeln (EV). Es wird aus mesenchymalen Stammzellen (MSCs) eines Spenders gewonnen und befindet sich in einer Phase 1/2A-Studie zur Untersuchung seiner Sicherheit und Wirksamkeit bei der Heilung chronischer Hautläsionen bei Patienten mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB). In der Studie wird untersucht, ob die mehrfache Anwendung von EV in Kombination mit der Standardbehandlung den Wundverschluss wirksamer fördert als die Standardbehandlung allein.
Die von der Fundación DEBRA Chile gesponserten ELK-003-Augentropfen werden derzeit in einer Phase-1-Pilotstudie zur Behandlung okulärer Manifestationen bei Patienten mit junktionaler und dystrophischer Epidermolysis bullosa untersucht. Die Studie untersucht die Wirksamkeit von ELK-003, einem standardisierten Fruchtwassersekretom, das reich an Kollagen 7 und Laminin-332 ist. Diese Phase konzentriert sich auf die Bewertung der Verbesserungen der Hornhautintegrität und -heilung durch den Vergleich von Beobachtungs- und Behandlungsergebnissen.
*Please note that this is only a partial list; the complete list of drugs will be available in the full report.*
Der Epidermolysis Bullosa Pipeline Analysis Report bietet einen strategischen Überblick über die aktuelle und zukünftige Landschaft der Behandlungen für Epidermolysis Bullosa. Er liefert die notwendigen Informationen, um fundierte Investitionsentscheidungen zu treffen und Forschung, Entwicklung und strategische Planung zu unterstützen. Die Stakeholder werden von den wesentlichen Einblicken in Epidermolysis Bullosa-Kooperationen, das regulatorische Umfeld und potenzielle Wachstumsmöglichkeiten profitieren.
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Umfang des Berichts |
Details |
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Pipeline von Arzneimitteln nach klinischen Studienphasen |
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Weg der Verabreichung |
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Drogenklassen |
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Führende Sponsoren abgedeckt |
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Abgedeckte Geografien |
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