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Die tuberöse Sklerose, die durch Mutationen in den Genen TSC1 und TSC2 verursacht wird, betrifft etwa 1 von 6000 bis 1 von 10.000 Lebendgeborenen. Die Gesamtprävalenz dieser seltenen genetischen Störung liegt bei etwa 1 zu 20.000. Derzeit gibt es keine Heilung für tuberöse Sklerose, und die verfügbaren Behandlungen sind symptomatisch und unterstützend, einschließlich frühzeitiger Entwicklungsmaßnahmen zur Verringerung des Risikos von Entwicklungsverzögerungen bei den betroffenen Personen. Dies zeigt, dass wirksame Medikamente für tuberöse Sklerose benötigt werden, die an der Ursache ansetzen und langfristige Linderung bieten.
Zu den wichtigsten Unternehmen, die auf dem Markt für Tuberöse Sklerose-Pipeline-Medikamente tätig sind, gehören unter anderem Jazz Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals und Marinus Pharmaceuticals.
Zu den führenden Medikamenten in der Pipeline gehören unter anderem Epidolex, Everolimus und Ganaxolon.
Ein wichtiger Trend in der Arzneimittelpipeline für tuberöse Sklerose ist das wachsende Interesse an der Gentherapie und der CRISPR/Cas9-Technologie, um die Ursache der Krankheit zu bekämpfen.
Der Tuberöse Sklerose Arzneimittel Pipeline Analyse Bericht von Expert Market Research gibt einen umfassenden Einblick in die Medikamente gegen Tuberöse Sklerose, die sich derzeit in der klinischen Prüfung befinden. Er deckt verschiedene Aspekte in Bezug auf die Details jedes dieser in der Entwicklung befindlichen Medikamente für tuberöse Sklerose ab. Der Bericht enthält eine Analyse von über 100 in der Entwicklung befindlichen Medikamenten und über 50 Unternehmen. Die Tuberöse Sklerose-Pipeline-Landschaft wird eine Analyse auf der Grundlage von Wirksamkeits- und Sicherheitsmessungen umfassen, die für die Studien veröffentlicht wurden, einschließlich ihrer unerwünschten Auswirkungen auf Patienten, die an Tuberöser Sklerose leiden.
Der Bewertungsteil wird eine detaillierte Analyse jedes Medikaments, der Medikamentenklasse, der klinischen Studien, der Phasenart, des Medikamententyps, des Verabreichungswegs und der laufenden Produktentwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit tuberöser Sklerose umfassen.

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Tuberöse Sklerose oder Tuberöse Sklerose-Komplex bezeichnet eine seltene Erkrankung, bei der sich in vielen Teilen des Körpers nicht-krebsartige Tumore entwickeln. Diese seltene, autosomal-dominant vererbte Multisystemerkrankung ist lebenslang, wobei die Prognose für die Patienten sehr unterschiedlich ist und oft von der Schwere der Symptome abhängt. Zu den häufigen neurologischen Symptomen der tuberösen Sklerose gehören unter anderem Hirntumore, Krampfanfälle, Entwicklungsverzögerungen und Verhaltensprobleme.
Im April 2022 erteilte die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) die Zulassung für HYFTOR™ (Sirolimus topisches Gel) 0,2 % für die Behandlung von Angiofibromen im Gesicht (Gesichtstumoren) bei Erwachsenen und Kindern (ab 6 Jahren), die von tuberöser Sklerose betroffen sind. Das von Noblepharma entwickelte topische Gel HYFTOR ist das erste von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von Angiofibromen im Gesicht, die mit tuberöser Sklerose in Verbindung stehen. Die zunehmende Konzentration auf die Entwicklung von mTOR-Inhibitoren der nächsten Generation und das wachsende Interesse an der Gentherapie zur Beeinflussung des Krankheitsverlaufs werden die Pipeline-Landschaft der tuberösen Sklerose in den kommenden Jahren wahrscheinlich positiv beeinflussen.
Dieser Abschnitt des Berichts umfasst die Analyse von Vaskulitis Drogen auf der Grundlage von mehreren Segmentierungen einschließlich:
Nach Phase
Nach Molekültyp
Nach Art der Verabreichung
Der Bericht befasst sich mit Arzneimitteln der Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und der frühen Phase. Der Bericht enthält eine eingehende Analyse jedes Medikaments in diesen Phasen. Nach der EMR-Analyse deckt die Phase II einen großen Teil der gesamten klinischen Versuche für tuberöse Sklerose ab.
Zu den Kategorien der Arzneimittelmoleküle, die in der Pipeline-Analyse der tuberösen Sklerose erfasst sind, gehören bispezifische Antikörper, Peptide, kleine Moleküle und Gentherapie. Die Behandlung hängt u.a. von der Art und Schwere der Symptome, dem Alter des Patienten, dem betroffenen Organ und dem Vorhandensein genetischer Mutationen ab. Der Bericht enthält eine vergleichende Analyse der Medikamentenklassen für jedes Medikament in den verschiedenen Phasen der klinischen Versuche für tuberöse Sklerose.
Der EMR-Bericht für die Tuberöse Sklerose Medikamenten-Pipeline umfasst das Profil der wichtigsten Unternehmen, die an klinischen Studien beteiligt sind, und ihre in der Entwicklung befindlichen Medikamente. Nachfolgend eine Liste einiger Akteure, die an klinischen Studien zur tuberösen Sklerose beteiligt sind:
Die führenden Medikamente in der Pipeline sind folgende:
Die Studie soll die verhaltensbezogenen und anderen begleitenden Ergebnisse von Epidolex (Cannabidol orale Lösung) als Zusatzbehandlung bei Patienten mit tuberöser Sklerose Komplex, die unter Anfällen leiden, bewerten. Die Studie wird von Jazz Pharmaceuticals gesponsert und befindet sich derzeit in Phase IV.
Ziel der Studie ist es, die langfristigen Sicherheitsergebnisse von Everolimus bei rund 206 Patienten mit tuberöser Sklerose und refraktären Anfällen zu untersuchen. Die Studie wird von Novartis Pharmaceuticals gesponsert und befindet sich derzeit in Phase III.
Die von Marinus Pharmaceuticals gesponserte placebokontrollierte Studie zur ergänzenden Ganaxolon-Therapie befindet sich derzeit in Phase III. An der randomisierten Studie nehmen schätzungsweise 128 Kinder und Erwachsene mit Epilepsie im Zusammenhang mit tuberöser Sklerose-Komplex teil.
Diese doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-II-Studie wird von der Noema Pharma AG durchgeführt und zielt darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von Basimglurant (NOE-101) bei der Erleichterung einer effektiven Anfallskontrolle bei Teilnehmern mit tuberöser Sklerose complex zu untersuchen.
*Please note that this is only a partial list; the complete list of drugs will be available in the full report.*
Der Tuberöse Sklerose Arzneimittel Pipeline Analyse Bericht bietet einen strategischen Überblick über die aktuelle und zukünftige Landschaft der Behandlungen für tuberöse Sklerose. Er liefert die notwendigen Informationen, um fundierte Investitionsentscheidungen zu treffen und die Forschung, Entwicklung und strategische Planung zu unterstützen. Die Stakeholder werden von den wesentlichen Einblicken in Markttrends, das regulatorische Umfeld und potenzielle Wachstumschancen innerhalb der Tuberöse-Sklerose-Pipeline-Insights profitieren.
*Während wir uns bemühen, Ihnen immer aktuelle und genaue Informationen zu geben, sind die auf der Website dargestellten Zahlen individuell und können sich von den tatsächlichen Zahlen im Hauptbericht unterscheiden. Bei der Expertenmarktforschung wollen wir Ihnen die neuesten Erkenntnisse und Trends auf dem Markt bringen. Mit unseren Analysen und Prognosen können Stakeholder die Marktdynamik verstehen, sich vor Herausforderungen befassen und die Möglichkeiten nutzen, datengesteuerte strategische Entscheidungen zu treffen.*
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Umfang des Berichts |
Details |
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Arzneimittelpipeline nach Phase der klinischen Prüfung |
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Verabreichungsweg |
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Drogenklassen |
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Führende Sponsoren abgedeckt |
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Abgedeckte Geographien |
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