Die Bon-Hippel-Lindau-Krankheit ist eine seltene genetische Störung, die durch eine Beteiligung mehrerer Systeme gekennzeichnet ist. Bei dieser Erbkrankheit bilden sich gutartige Tumore und viszerale Zysten (mit Flüssigkeit gefüllte Säcke) in bestimmten Teilen des Körpers, unter anderem in den Augen, im Gehirn, im Rückenmark und in den Innenohren. Die Häufigkeit der von-Hippel-Lindau-Krankheit in der Allgemeinbevölkerung wird mit 1 Fall pro 27.000 bis 1 Fall pro 43.000 Lebendgeburten angegeben. Die Pipeline-Analyse der von-Hippel-Lindau-Krankheit von Expert Market Research konzentriert sich auf verschiedene Behandlungsmöglichkeiten, die für diese Krankheit entwickelt werden. Die Medikamente konzentrieren sich in erster Linie auf die Behandlung der Symptome und die chirurgische Entfernung von Tumoren. Der Schwerpunkt liegt jedoch zunehmend auf der Entwicklung zielgerichteter Therapien, die über die Symptombehandlung hinausgehen und invasive Eingriffe überflüssig machen.
Zu den wichtigsten Unternehmen, die an der Analyse der Pipeline für die von-Hippel-Lindau-Krankheit beteiligt sind, gehören unter anderem Betta Pharmaceuticals Co, Ltd. und Peloton Therapeutics, Inc.
Zu den führenden Medikamenten, die sich derzeit in der Pipeline befinden, gehören unter anderem Belzutifan und das orale HS-10516.
Fortschritte in der genetischen Forschung und eine solide Unterstützung durch die Behörden tragen wesentlich zur Erweiterung der Pipeline von Prüfpräparaten für die Von-Hippel-Lindau-Krankheit bei.
Der Von Hippel-Lindau-Krankheit Pipeline Analyse Bericht von Expert Market Research gibt einen umfassenden Einblick in die von Hippel-Lindau Disease Medikamente, die sich derzeit in der klinischen Erprobung befinden. Er deckt verschiedene Aspekte in Bezug auf die Details jedes dieser in der Entwicklung befindlichen Medikamente für die von-Hippel-Lindau-Krankheit ab. Der Bericht enthält eine Analyse von über 100 in der Entwicklung befindlichen Medikamenten und über 50 Unternehmen. Die Pipeline-Landschaft für die von-Hippel-Lindau-Krankheit umfasst eine Analyse auf der Grundlage der veröffentlichten Ergebnisse von Wirksamkeits- und Sicherheitsmessungen für die Studien, einschließlich der unerwünschten Wirkungen auf Patienten, die an der von-Hippel-Lindau-Krankheit leiden.
Der Bewertungsteil wird eine detaillierte Analyse jedes Medikaments, der Medikamentenklasse, der klinischen Studien, des Phasentyps, des Medikamententyps, des Verabreichungswegs und der laufenden Produktentwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit der von-Hippel-Lindau-Krankheit umfassen.
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Die von Hippel-Lindau-Krankheit ist eine autosomal dominante Erkrankung, bei der sich in verschiedenen Teilen des Körpers Tumore und Zysten bilden. Diese Wucherungen können gutartig oder krebsartig sein. Die Krankheit wird durch Mutationen im VHL-Tumorsuppressor-Gen verursacht. Hämangioblastome (im Gehirn und Rückenmark), Nierenzellkarzinome (in den Nieren) und Phäochromozytome (in den Nebennieren) gehören zu den häufigsten Tumoren, die mit der von-Hippel-Lindau-Krankheit assoziiert sind.
Mit einem chirurgischen Eingriff werden in der Regel Tumore entfernt, die bösartig werden oder erhebliche Probleme verursachen. Die Fortschritte in der Präzisionsmedizin und die zunehmende Konzentration auf zielgerichtete Ansätze, die auf spezifischen molekularen Signalwegen basieren, werden sich voraussichtlich positiv auf die Medikamentenpipeline auswirken. Darüber hinaus werden neue Medikamente, die auf HIF-2α und andere mit der von-Hippel-Lindau-Krankheit verbundene Signalwege abzielen, in den kommenden Jahren wahrscheinlich die Ergebnisse für die Patienten verbessern. Im November 2024 erhielt Merck’s Welireg® (belzutifan) die Zulassung von China’s National Medical Products Administration für die Behandlung erwachsener Patienten mit von-Hippel-Lindau-Krankheit-assoziierten Tumoren. Dieser erste HIF-2&alpha-Inhibitor seiner Klasse richtet sich gegen Nierenzellkarzinome, Hämangioblastome des Zentralnervensystems und neuroendokrine Tumore der Bauchspeicheldrüse und ist damit die 17. globale Zulassung von Merck und erweitert die Behandlungsmöglichkeiten in der Onkologie.
Die Inzidenz der Gon-Hippel-Lindau-Krankheit wird auf 1 Fall pro 27.000 bis 1 Fall pro 43.000 Lebendgeburten in der Bevölkerung geschätzt. Die Prävalenzrate liegt zwischen 1 von 31.000 und 1 von 91.000 Personen. Das mittlere Diagnosealter liegt bei 26 Jahren, wobei Männer und Frauen gleichermaßen betroffen sind. Die Mehrzahl der Fälle wird durch eine Keimbahnmutation diagnostiziert.
Dieser Abschnitt des Berichts umfasst die Analyse der von Hippel-Lindau-Krankheit Medikamenten-Kandidaten auf der Grundlage von mehreren Segmentierungen einschließlich:
Nach Phase
Der Pipeline-Bericht umfasst mehr als 50 Arzneimittelanalysen nach Phasen:
Nach Medikamentenklasse
Der Bericht zur Analyse der Pipeline für die von-Hippel-Lindau-Krankheit umfasst mehr als 50 Analysen von Arzneimitteln nach Arzneimittelklassen:
Nach Art der Verabreichung
Der Bericht zur Bewertung der Pipeline umfasst mehr als 50 Arzneimittelanalysen auf der Grundlage des Verabreichungsweges
Der Bericht umfasst Arzneimittel der Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und der frühen Phase. Der Bericht enthält eine eingehende Analyse jedes Medikaments in diesen Phasen. Laut der EMR-Pipeline-Analyse der von-Hippel-Lindau-Krankheit deckt Phase II einen Großteil der gesamten klinischen Studien für die von-Hippel-Lindau-Krankheit ab. Phase II macht mit 57,1 % den größten Anteil an der Arzneimittel-Pipeline des Krankheitsmarktes aus, gefolgt von Phase I mit 42,9 %. Die frühe Phase I, die Phase III und die Phase IV haben derzeit keinen Anteil und bieten vielversprechende Möglichkeiten für die zukünftige Entwicklung.
Die in der Pipeline-Analyse der Von-Hippel-Lindau-Krankheit untersuchten Medikamentenkategorien umfassen Inhibitoren des Hypoxie-induzierbaren Faktors (HIF), mTOR-Inhibitoren und VEGF-Signalweg-Inhibitoren. Der Bericht bietet eine vergleichende Analyse der Medikamentenklassen für jedes Medikament in den verschiedenen Phasen der klinischen Studien für die von-Hippel-Lindau-Krankheit.
Kleine Molekülinhibitoren, die auf den Hypoxie-induzierbaren Faktor (HIF) abzielen, gewinnen auf dem Onkologiemarkt zunehmend an Bedeutung. HS-10516, ein niedermolekularer Wirkstoff, der HIF-2α hemmt, wird beispielsweise in China für Tumoren im Zusammenhang mit dem VHL-Syndrom entwickelt. Nachdem es im Mai 2022 eine Exklusivlizenz erhalten hatte, wurden seine Kapseln im Juni 2024 im Rahmen einer klinischen Studie der NMPA für Tumore im Zusammenhang mit dem VHL-Syndrom zugelassen.
Der EMR-Bericht zur Analyse der Pipeline der Von-Hippel-Lindau-Krankheit umfasst die Profile der wichtigsten Unternehmen, die an klinischen Studien beteiligt sind, und ihrer in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel. Nachfolgend eine Liste einiger Akteure, die an klinischen Studien zur Von-Hippel-Lindau-Krankheit beteiligt sind:
Dieser Abschnitt enthält eine detaillierte Analyse jedes Medikaments in mehreren Phasen, einschließlich Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und neue Medikamente für Vitiligo. Er enthält Produktbeschreibungen, Studien-ID, Studientyp, Medikamentenklasse, Verabreichungsart und Rekrutierungsstatus von Medikamentenkandidaten für die von-Hippel-Lindau-Krankheit.
Ziel dieser von Peloton Therapeutics, Inc. (einer Tochtergesellschaft von Merck & Co., Inc.) gesponserten offenen klinischen Phase-2-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit einer oral verabreichten Belzutifan-Behandlung bei schätzungsweise 50 Teilnehmern mit von-Hippel-Lindau-Krankheit mit mindestens einem messbaren Nierenzellkarzinom-Tumor zu untersuchen.
Jiangsu Hansoh Pharmaceutical Co., Ltd. führt eine multizentrische klinische Studie der Phase I durch, um die Antitumor-Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von HS-10516 bei rund 60 chinesischen Probanden mit von-Hippel-Lindau-Syndrom-assoziierten Tumoren zu untersuchen.
*Please note that this is only a partial list; the complete list of drugs will be available in the full report.*
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Umfang des Berichts |
Details |
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Arzneimittelpipeline nach Phase der klinischen Prüfung |
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Verabreichungsweg |
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Drogenklassen |
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Leading Sponsors abgedeckt |
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Abgedeckte Geographien |
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