Mercado del Tratamiento de la Hipofosfatasa (2026-2035)

Información sobre la hipofosfatasia

La hipofosfatasia (HPP) es un trastorno genético poco frecuente caracterizado por la alteración de la mineralización (calcificación) de los huesos y los dientes. La mineralización es el proceso por el cual los huesos y los dientes absorben el calcio y el fósforo necesarios para una dureza y resistencia adecuadas.

Las seis formas clínicas principales se distinguen primordialmente por la edad en la que aparecen los síntomas y se realiza el diagnóstico, como HPP perinatal, HPP infantil, HPP de la infancia, HPP del adulto, odontohipofosfatasia y pseudohipofosfatasia. Estas formas se mencionan según su gravedad decreciente.

Las mutaciones en el gen ALPL pueden causar HPP. Los genes codifican instrucciones para la producción de proteínas que cumplen funciones vitales en el cuerpo. Cuando una proteína muta, puede volverse defectuosa, ineficiente o incluso estar ausente, como ocurre en la HPP. Dependiendo de la función de la proteína, uno o más sistemas orgánicos del cuerpo pueden verse comprometidos.

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La HPP se diagnostica identificando sus síntomas y complicaciones, lo que comienza con una historia clínica exhaustiva del paciente. Un examen clínico minucioso revela los signos de la HPP, que se respaldan con radiografías de rutina y una variedad de pruebas de laboratorio, incluidos estudios bioquímicos. Para quienes están familiarizados o tienen experiencia con este trastorno, la HPP suele ser fácil de identificar.

La mayoría de los médicos, como es comprensible, tienen poco o ningún conocimiento sobre la HPP, lo que provoca un retraso frustrante en el diagnóstico. Los laboratorios comerciales ofrecen ahora análisis de mutaciones genéticas del gen ALPL para respaldar el diagnóstico de HPP.

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Segmentación del mercado

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Epidemiología del mercado de tratamiento de la hipofosfatasia

La HPP afecta a hombres y mujeres por igual. Se estima que la HPP grave afecta a uno de cada 100,000 nacidos vivos en Canadá. La incidencia y prevalencia general de las diversas formas de HPP son desconocidas o se comprenden poco. Los casos más leves pueden pasar desapercibidos o ser mal diagnosticados. La HPP es más común en la población menonita de Canadá, es relativamente común en Japón y parece ser poco frecuente en personas de ascendencia negra.

Panorama terapéutico global de la hipofosfatasia

Asfotasa alfa (Strensiq) fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) como el primer tratamiento médico para la HPP perinatal, infantil y de inicio juvenil. En los Estados Unidos, los pacientes de cualquier edad con HPP de inicio pediátrico son elegibles para esta terapia de reemplazo de fosfatasa alcalina no específica de tejido (TNSALP) dirigida al hueso, administrada por vía subcutánea.

Motores del mercado global de tratamiento de la hipofosfatasia

Se espera que el creciente número de pacientes con hipofosfatasia, los antecedentes familiares de la enfermedad, una sólida cartera de productos en desarrollo y el aumento del apoyo financiero para los investigadores que desarrollan nuevos fármacos innovadores para el tratamiento de la hipofosfatasia impulsen el mercado durante el período de pronóstico. Además, el aumento de las designaciones especiales de las autoridades regulatorias para proporcionar tratamiento a los pacientes lo antes posible está impulsando el mercado.

Terapias en investigación para la hipofosfatasia

La teriparatida, un tipo de hormona paratiroidea, se ha administrado fuera de indicación  a varios adultos con HPP complicada por fracturas por estrés metatarsianas o pseudofracturas femorales, lo que ha dado lugar a la consolidación de las fracturas. No se permite el uso del fármaco en niños. Se requiere más investigación para determinar la seguridad y eficacia a largo plazo de la teriparatida en el tratamiento de la HPP. Para tratar la HPP grave, se ha utilizado el trasplante de células de médula ósea.

También se han reportado resultados preliminares a corto plazo del uso de un anticuerpo anti-esclerostina para la HPP. La esclerostina es una proteína que se encuentra en los osteocitos, que son células incrustadas en el hueso. La esclerostina ayuda en la reducción (regulación a la baja) de los osteoblastos. Se ha demostrado que los anticuerpos específicos contra la esclerostina aumentan la masa órea en pacientes con osteoporosis.

Panorama competitivo

El informe ofrece un análisis profundo de los actores clave involucrados en el mercado global de tratamiento de la hipofosfatasia, los patrocinadores que fabrican las terapias y los someten a ensayos para obtener aprobaciones de la FDA. Las empresas incluidas en el mercado son las siguientes:

• Kirin Holdings Company

• Vericel Corporation

• Mereo BioPharma Group plc

• Novartis AG

• Bayer AG

• AM-Pharma B.V.

• Alexion

• Pfizer, Inc.