Die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) ist die häufigste peroxisomale Störung, die hauptsächlich die Nebennieren und das Nervensystem betrifft. Es wird geschätzt, dass die Prävalenz der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie zwischen 1 von 14.000 und 1 von 17.000 männlichen Geburten liegt. Die X-ALD wird durch die Anhäufung von sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) verursacht, die sich aus dem Versagen der peroxisomalen Fettsäure-Beta-Oxidation ergeben. Da diese seltene genetische Störung zu einem fortschreitenden neurologischen Verfall und einer Nebenniereninsuffizienz führt, besteht ein wachsender Bedarf an fortschrittlichen Behandlungsmöglichkeiten, die den ungedeckten medizinischen Bedarf der Patientenpopulation decken können.
Zu den wichtigsten Unternehmen, die auf dem Markt für Medikamente für die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) tätig sind, gehören unter anderem Minoryx Therapeutics, S.L. und Viking Therapeutics, Inc.
Zu den führenden Medikamenten, die sich derzeit in der Pipeline befinden, gehören unter anderem MIN-102 und PXL065.
Das Vorhandensein regulatorischer Anreize für seltene Krankheiten und die zunehmenden Fortschritte in der Forschung, die die Identifizierung neuer therapeutischer Targets erleichtern, sind ein wichtiger Trend in der Medikamentenpipeline für die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie.
Der X-Linked Adrenoleukodystrophie (X-ALD) Pipeline Analyse Bericht von Expert Market Research gibt einen umfassenden Einblick in die Medikamente gegen X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD), die sich derzeit in der klinischen Prüfung befinden. Er deckt verschiedene Aspekte in Bezug auf die Details jedes dieser in der Entwicklung befindlichen Medikamente für X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) ab. Der Bericht enthält eine Analyse von über 100 Medikamenten in der Pipeline und über 50 Unternehmen. Die Pipeline-Landschaft für die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) umfasst eine Analyse auf der Grundlage der veröffentlichten Ergebnisse der Wirksamkeits- und Sicherheitsmessungen für die Studien, einschließlich ihrer unerwünschten Auswirkungen auf Patienten, die an X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie (X-ALD) leiden.
Der Bewertungsteil wird eine detaillierte Analyse jedes Medikaments, der Medikamentenklasse, der klinischen Studien, des Phasentyps, des Medikamententyps, des Verabreichungswegs und der laufenden Produktentwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD) enthalten.
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Die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD), eine seltene fortschreitende peroxisomale Störung, ist durch die Anhäufung von sehr langkettigen Fettsäuren im Nervensystem und in der Nebennierenrinde gekennzeichnet. Die Erkrankung betrifft mehr Männer als Frauen und ist mit dem X-Chromosom verbunden. Verhaltens- und kognitive Veränderungen sind die häufigsten Symptome der X-ALD. Die Behandlung dieser genetischen Störung zielt darauf ab, das Fortschreiten der Krankheit aufzuhalten oder zu verlangsamen und die Symptome der Patienten zu verbessern.
Zur Behandlung der Nebenniereninsuffizienz bei X-ALD-Patienten wird eine Kortikosteroidersatztherapie empfohlen. Um das Fortschreiten der Krankheit bei Kindern zu verlangsamen, ist die Stammzellentransplantation die einzige verfügbare Behandlung. Zur Behandlung von Symptomen wie Muskelsteifheit oder Krampfanfällen werden häufig Medikamente verschrieben. Der Mangel an wirksamen Behandlungen und die Schwere der Krankheit ermutigen zu erheblichen Investitionen und Forschungsarbeiten, um den ungedeckten medizinischen Bedarf der betroffenen Patienten zu decken.
Dieser Abschnitt des Berichts umfasst die Analyse der X-gebundenen Adrenoleukodystrophie (X-ALD) Drogen auf der Grundlage von mehreren Segmentierungen einschließlich:
Nach Phasen:
Nach Medikamentenklassen:
Nach Art der Verabreichung:
Der Bericht befasst sich mit Arzneimitteln der Phase I, Phase II, Phase III, Phase IV und der frühen Phase. Der Bericht enthält eine eingehende Analyse jedes Medikaments in diesen Phasen. Nach der EMR-Analyse deckt die Phase II einen großen Teil der gesamten klinischen Versuche für die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) ab.
Die Kategorien der Arzneimittelmoleküle, die in der Pipeline-Analyse der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD) erfasst sind, umfassen Oligonukleotide, Peptide und kleine Moleküle. Der Bericht bietet eine vergleichende Analyse der Medikamentenklassen für jedes Medikament in verschiedenen Phasen der klinischen Studien für X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD).
Der EMR-Bericht über die Medikamentenpipeline für die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) enthält das Profil der wichtigsten Unternehmen, die an klinischen Studien beteiligt sind, und ihrer in der Entwicklung befindlichen Medikamente. Nachfolgend eine Liste einiger Akteure, die an klinischen Studien zur X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD) beteiligt sind:
Die wichtigsten Medikamente, die sich derzeit in der Entwicklung befinden, sind folgende:
Ziel dieser von Poxel SA gesponserten offenen klinischen Phase-2a-Studie ist es, die pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Parameter von PXL065, einem neuartigen Arzneimittelkandidaten, nach einer 12-wöchigen Behandlung bei etwa 12 männlichen Teilnehmern zu untersuchen, die von Adrenomyeloneuropathie, einer Form der x-chromosomalen Adrenoleukodystrophie, betroffen sind.
Minoryx Therapeutics, S.L. führt eine multizentrische klinische Studie der Phase II durch, um die Wirkung von MIN-102, einem oral bioverfügbaren und selektiven PPAR-Gamma-Agonisten, bei schätzungsweise 13 männlichen pädiatrischen Patienten zu untersuchen, die an zerebraler X-gebundener Adrenoleukodystrophie leiden.
*Please note that this is only a partial list; the complete list of drugs will be available in the full report.*
Der X-Linked Adrenoleukodystrophie (X-ALD) Pipeline Analyse Bericht bietet einen strategischen Überblick über die aktuelle und zukünftige Landschaft der Behandlungen für X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD). Er liefert die notwendigen Informationen, um fundierte Investitionsentscheidungen zu treffen und die Forschung, Entwicklung und strategische Planung zu unterstützen. Die Stakeholder werden von den wesentlichen Einblicken in Markttrends, das regulatorische Umfeld und potenzielle Wachstumschancen innerhalb der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (X-ALD) Pipeline Einblicke profitieren.
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Umfang des Berichts |
Details |
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Arzneimittelpipeline nach Phase der klinischen Prüfung |
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Verabreichungsweg |
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Drogenklassen |
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Leading Sponsors abgedeckt |
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Abgedeckte Geografien |
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